mardi 25 juin 2024

1077-24-06-2024

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15H Biotech express : Aelis Farma, Indivior, Bayer, BlueRock Therapeutics, AskBio, Graphite Bio, Biolabs

Aelis Farma conclut un partenariat avec le laboratoire britannique Indivior. Lequel  verse à la biotech bordelaise 30 M$ immédiatement et détient une option de licence mondiale sur son candidat phare l’AEF0117 destiné au traitement des troubles liés à l’usage du cannabis, dont l’addiction et la psychose. A l’issue d’une étude de preuve de concept de phase 2b, évaluant l’efficacité de l’AEF0117, Indivior pourra exercer l’option entraînant un paiement de 100 M$. AELIS est également éligible à des paiements supplémentaires liés au passage de certaines étapes ultérieures de développements clinique, réglementaire et commercial, ainsi que des redevances sur les ventes qui s’échelonneront entre 12% et 20% en fonction du chiffre d’affaires. L’étude de phase 2b sera lancée fin 2021-début 2022 et menée aux Etats-Unis par le Professeur Frances Levin de l’Université Columbia de New York.

Le groupe pharmaceutique allemand Bayer teste une thérapie par cellules souches dans la maladie de Parkinson. La première dose de DA01, un candidat développé par sa filiale BlueRock Therapeutics, a été administrée lors d’un essai de phase 1. La pharma lance en parallèle un essai de phase 1b avec une thérapie génique dans la même indication avec une autre de ses filiale, acquise en 2020 AskBio. L’essai de BlueRock recrutera 10 patients aux États-Unis auxquels on implantera chirurgicalement des cellules productrices de dopamine dans une partie du cerveau appelée putamen. L’essai examinera principalement l’innocuité et la tolérabilité de la greffe de cellules DA01 un an après la procédure. Les objectifs secondaires comprennent l’évaluation des preuves de la survie cellulaire et les effets moteurs. L’essai AskBio, ciblera également le putamen avec une thérapie génique AAV. Le virus fournira un gène pour stimuler l’expression du gène GDNF, dont il a été démontré dans des modèles précliniques qu’il favorise la régénération des neurones et la récupération motrice. L’étude a recruté 10 patients depuis août 2020. La maladie de Parkinson touche environ 10 millions de personnes dans le monde, selon Bayer et aucun médicament actuel ne traite réellement la cause sous-jacente de la maladie.

Au Nasdaq, Graphite Bio espère lever 100 M$ lors de son introduction. Ces fonds financeront le développement de médicaments d’édition de gènes pour la drépanocytose, le syndrome d’immunodéficience combinée sévère lié à l’X (XSCID) et la maladie de Gaucher. Basé à San Francisco, la biotech a été créée en 2020, avec 45 M$ et un plan pour guérir la drépanocytose. Elle a collecté 150 M$ supplémentaires quelques mois plus tard. L’IPO intervient à la veille de l’inscription du premier patient drépanocytaire dans un essai de phase 1/2 du principal candidat de Graphite, le GPH101 conçu pour corriger la mutation génétique responsable de la drépanocytose et ainsi créer un pool de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques capables de produire des globules rouges fonctionnellement normaux exprimant l’hémoglobine adulte normale.


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