Vivet Therapeutics et Pfizer ont décroché la désignation Fast Track pour VTX-801, la thérapie génique pour le traitement de la maladie de Wilson. VTX-801 est en cours d’essai clinique de phase 1/2 multicentrique, non randomisé, ouvert (GATEWAY NCT04537377). Ce dernier est conçu pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’activité pharmacologique d’une seule perfusion intraveineuse de VTX-801 chez des patients adultes atteints de Maladie de Wilson, avant et après le retrait du traitement de fond de la MW. Il est prévu de recruter jusqu’à seize patients adultes.
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