GenSight Biologics (SIGHT, ISIN), annonce que les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) et traités avec LUMEVOQ ont continué à connaître une amélioration significative de la vision quatre ans après une seule injection de la thérapie génique. Les résultats proviennent de RESTORE (CLIN06), l’étude de suivi à long terme à laquelle les participants aux essais pivots de phase III RESCUE et REVERSE ont été invités. L’examen de la demande d’autorisation de mise sur le marché européenne de LUMEVOQ ® est en cours, la décision du CHMP étant attendue au quatrième trimestre 2022.
C’est une première dans le monde. Santé Canada approuve le Sohonos d’Ipsen (IPN). Cet agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ) administré par voie orale est indiqué pour diminuer la formation d’ossification hétérotopique (OH ; formation d’os) chez l’adulte et l’enfant (filles de 8 ans et plus, garçons de 10 ans et plus) atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Sohonos a été approuvé comme traitement de fond et des poussées chez les patients atteints de FOP. Une demande d’approbation sera déposée aux États-Unis au premier semestre 2022. Des discussions sont en cours avec d’autres autorités réglementaires à travers le monde.
MaaT Pharma, (MAAT) publie des données intermédiaires positives de colonisation («engraftment ») issues des quatre premières cohortes de l’essai de phase 1b évaluant sa formulation orale MaaT033. Ceci va permettre à la biotech lyonnaise spécialiste du microbiote de conclure plus rapidement l’essai et de préparer la phase 2 prévue pour le 2e semestre 2022. Pour rappel, MaaT033 est son second produit en clinique et destiné à améliorer la survie des patients recevant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allo-GCSH).
SeqOne Genomics boucle une série A de 20 M€. L’opération est menée par Omnes, Mérieux Equity Partners, aux côté de Software Club, et des actionnaires historiques Elaia et IRDI Capital Investissement. L’entreprise montpelliéraine va ainsi accélérer le déploiement international de sa plateforme d’analyse génomique pour une médecine personnalisée dans les cancers et les maladies rares et héréditaires. Elle entend au cours de l’année doubler ses effectifs qui compte aujourd’hui 42 collaborateurs.
Yann Duchesne est nommé président du conseil d’administration de Theraclion (ALTHE). Il succède à Christopher Bödtker qui occupait cette fonction depuis 2020 et qui est décédé en décembre. Ancien associé directeur général de McKinsey pour la France, Yann Duchesne est aujourd’hui président d’un groupe pharmaceutique (Medis) et actionnaire fondateur d’une biotech basée en Californie (Phylex).
Karen Witts entre au conseil d’administration d’Ipsen en tant que membre indépendant. Diplômée de l’Université d’Édimbourg, elle a été directrice financière de Compass Group jusqu’en octobre 2021, et auparavant au sein de Kingfisher.
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