4,25 millions de dollars, tel est le prix de la nouvelle thérapie génique que la FDA vient d’enregistrer pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM). Immédiatement reconnu comme le médicament le plus cher du monde, le Lenmeldy d’Orchard Therapeutics devrait permettre un retour sur investissement plus rapide pour Kyowa Kirin. En effet, en janvier dernier, le laboratoire japonais, avec $477,6 millions, s’était porté acquéreur de la biotech à la plateforme de thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques pour les maladies rares : OTL-203 pour la mucopolysaccharidose de type I (syndrome de Hurler) et OTL-201 pour la mucopolysaccharidose de type IIIA. Mais le principal actif d’Orchard Therapeutics est le OTL-200 ou Libmeldy, qui dès 2020 avait reçu un feu vert de l’EMA pour le traitement de la LDM précoce, suivi rapidement en 2022 par le NHS anglais, malgré de fortes réserves sur le prix du traitement, pas moins de 2,8 millions de livres ($3M). Cette thérapie génique dans une indication ultra-orpheline, à l’incidence de 1 cas pour 40 000 naissances, était déjà regardée comme la plus chère d’Europe. Mais la simple traversée de l’Atlantique justifie-t-elle d’une augmentation de 41,65% du prix du traitement ? Certes, le feu vert de la FDA a entraîné le prix de la thérapie vers des sommets rarement atteints où le lien à la vie réelle semble plus rare. Faut-il y voir une valeur plus importante donnée à l’approbation US d’une agence que certains considèrent comme la plus prestigieuse. Au final, nous sommes face à un jeu dangereux car si l’atidarsagene autotemcel, l’autre nom du Lenmeldy/Libmeldy, n’a aucunement été modifié, la justification d’une telle augmentation dans un monde globalisé devrait devenir de plus en plus difficile à tenir. En participant à cette tendance inflationniste que l’on observe avec un certain nombre de nouveaux traitements dont les thérapies géniques, la FDA n’est-elle pas en train de se tirer une balle dans le pied ? En période électorale, le prix des médicaments aux USA devrait revenir sur le devant de la scène. De plus, le volet pharmaceutique de l’Inflation Reduction Act de l’administration Biden était déjà une première pierre dans le jardin des industriels de la pharmacie. Tout au plus Kyowa Kirin peut-il arguer de l’accroissement du marché potentiel pour la thérapie pour justifier un tel « upside ». D’ailleurs le laboratoire japonais avait clairement évoqué sa volonté de « maximiser » la valeur du Libmeldy dans un contexte plutôt favorable à la thérapie génique.
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