La biotech PEP-Therapy, développeuse de peptides first-in-class comme thérapies ciblées en oncologie, annonce, lundi 17 mars, que la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son candidat médicament PEP-010, pour le traitement du cancer du pancréas.
« C’est une étape très importante qui récompense nos efforts et qui souligne l’importance des besoins médicaux non satisfaits pour ces patients », explique Hatem Azim, Chief Medical Officer de PEP-Therapy. Concrètement, cette désignation ODD ouvre pour la biotech francilienne des exemptions de frais réglementaires significatifs aux États-Unis, ainsi que la possibilité d’une exclusivité commerciale pouvant aller jusqu’à sept ans après l’approbation du médicament par la FDA. « Nous allons certainement entamer les mêmes démarches de désignation auprès de l’Agence européenne des médicaments », précise Antoine Prestat, CEO et cofondateur de l’entreprise. Actuellement étudié dans le cadre d’un essai clinique de phase 1b, PEP-010, pour passer à la phase 2, pourrait nécessiter de nouvelles injections de capitaux, de l’ordre de 20 M€. « Nous sommes en phase d’évaluation et le montant exact dépendra des résultats de la phase 1b en cours », élude Antoine Prestat, dont l’entreprise compte parmi ses actionnaires Seventure Partners et la famille Majoie (fondatrice de la fondation éponyme). À ce titre, l’entreprise n’exclut aucune forme de partenariat, qu’il s’agisse de prise de capital, contrat de licence, codéveloppement ou acquisition. Techniquement, PEP-010 « est un peptide pénétrant que l’on a rendu intelligent », détaille Antoine Prestat. « Son objet est de pénétrer la cellule malade puis de bloquer un mécanisme impliqué dans la pathologie. On le dit bifonctionnel, car il pénètre puis bloque spécifiquement une interaction entre deux protéines intracellulaires impliquées dans la maladie. Ce mécanisme conduit à la mort de la cellule tumorale. C’est une technologie innovante pouvant adresser le cancer du pancréas, mais aussi d’autres pathologies, comme le cancer de l’ovaire, voire des cancers liquides », affirme le dirigeant.
PEP-010 est actuellement évalué en combinaison avec des chimiothérapies (paclitaxel et gemcitabine). « Les patients atteints de cancer du pancréas disposent actuellement d’options thérapeutiques limitées, et l’incidence et la mortalité croissantes de cette maladie soulignent l’urgence de nouvelles thérapies. Nous sommes impatients de présenter de nouvelles données cliniques », affirme l’entreprise.
Guillaume Mollaret
