Borealis Biosciences, Ractigen Therapeutics, Eisai, Biogen

(Canada/Biotech/Maladies rénales) – Borealis Biosciences sort du mode furtif avec une série A de 150 M$ provenant de l’investisseur fondateur Versant Ventures et de Novartis. Un financement additionnel de collaboration de recherche stratégique de 100M$ est aussi apporté par le groupe pharmaceutique hélvète. Dans le cadre de cet accord, Novartis aura la possibilité d’acquérir deux futurs programmes prêts à être développés par Borealis qui pourrait être éligible à une contrepartie totale pouvant atteindre 750 M$. Borealis a été fondée sur le principe qu’une convergence de percées scientifiques et translationnelles peut permettre aux thérapies à base d’ARN de répondre aux principaux besoins non satisfaits des patients atteints de maladies rénales.

(Chine/Biotech/Maladie pédiatrique rare) – La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à RAG-18, l’un des principaux produits candidats à base de saRNA de Ractigen Therapeutics pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie musculaire de Becker (BMD) causées par une mutation du gène DMD. L’agence américaine avait déjà accordé le statut de maladie pédiatrique rare (RPDD) au RAG-18 le mois dernier ce qui en fait le premier médicament à base de saRNA au monde à obtenir une reconnaissance réglementaire aussi importante.

(Japon Royaume-Uni/Biotech/Alzheimer) – Eisai et Biogen obtiennent l’autorisation de mise sur le marché de la MHPRA britannique pour Leqembi.  Le lecanemab est indiqué pour le traitement des troubles cognitifs légers (MCI) et de la démence légère dus à la maladie d’Alzheimer chez les patients adultes hétérozygotes ou non porteurs de l’apolipoprotéine E ε4. Il devient le premier traitement de la maladie d’Alzheimer précoce qui cible une cause sous-jacente de la maladie, à être autorisé dans un pays d’Europe. L’approbation est basée sur les données de phase 3 de l’essai Clarity AD d’Eisai, dans lequel le médicament a atteint son critère d’évaluation principal et tous les critères d’évaluation secondaires clés avec des résultats statistiquement significatifs.  Au Royaume-Uni, 982 000 personnes sont frappées de démence et la maladie d’Alzheimer en est la cause de 60 à 70 % des cas.