Avec DT-9045, Domain Therapeutics dispose d’un modulateur allostérique négatif (NAM) du protease-activated receptor 2 qui présente un potentiel de « first-in-class » en immuno-oncologie, en particulier pour le traitement des tumeurs fibrotiques. L’entreprise indique que le candidat qu’elle vient de retenir présente des propriétés supérieures aux produits biologiques ciblant actuellement PAR2 et en cours d’essais cliniques par d’autres sociétés pharmaceutiques. DT-9045 a montré une efficacité dans des modèles syngéniques en potentialisant la fonction antitumorale du point de contrôle immunitaire anti-PD1.
Amolyt Pharma lance l’essai clinique de Phase 1 de son antagoniste peptidique du récepteur de l’hormone de croissance, AZP-3813, qui est en cours de développement en tant que complément potentiel aux analogues de la somatostatine pour le traitement de l’acromégalie. Le programme clinique de phase 1 évaluera l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’AZP-3813 après des doses croissantes uniques et multiples chez des sujets sains. Les résultats de l’essai de phase 1 sont attendus au premier trimestre 2024. L’acromégalie touche une personne sur 15 000 à une sur 25 000. Son incidence est de 3 à 5 nouveaux cas par million d’habitants et par an (*). Cependant, le délai entre l’apparition des symptômes et le moment du diagnostic dépassant souvent une dizaine d’années. (*Source Orphanet)
Feu vert de la FDA pour l’essai clinique de Phase 3 « CALYX » de la biotech espagnole Minoryx Therapeutics afin d’évaluer la lériglitazone, pour le traitement de patients masculins adultes atteints d’adrénoleucodystrophie liée à l’X couplée à une adrénoleucodystrophie cérébrale. Le recrutement des patients devrait commencer au second trimestre 2023, les résultats étant attendus d’ici la fin 2025. CALYX recrutera 40 patients adultes de sexe masculin atteints de X-ALD et présentant une cALD progressive, définie par la présence de lésions cérébrales rehaussées par gadolinium. Une première lecture d’efficacité pré-spécifiée est attendue à 18 mois. Les patients adultes atteints de cALD et présentant des lésions marquées au gadolinium subissent une détérioration cognitive rapide et leur survie est comprise entre 3 et 4 ans.
Transgene (TNG), présente de nouvelles données sur TG4001 qui confirment la capacité de son candidat vaccin thérapeutique à induire des réponses immunitaires contre les antigènes du HPV16, associées à des réponses antitumorales. TG4001 fait actuellement l’objet d’un essai de Phase II comparant la combinaison de TG4001 plus avelumab contre avelumab seul chez des patients ayant un cancer anogénital HPV16-positif. Les données présentées ont été générées chez 46 patients traités dans les deux bras de l’étude : 58 % des patients ayant reçu TG4001 + avelumab ont montré une augmentation des réponses immunitaires contre les antigènes HPV contre 9 % dans le bras avelumab. Ces données démontrent que TG4001 peut induire une réponse immunitaire spécifique contre les antigènes vectorisés dans ce vaccin. Les résultats finaux seront communiqués en 2024.
