Belgique/Biotech/Maladies rares/Soins périnataux – EXO BIOLOGICS a reçu l’approbation de l’Agence européenne des Médicaments = pour son étude EVENEW un essai clinique de phase 1/2 adaptatif pour son candidat thérapeutique, EXOB-001, dans la prévention de la dysplasie bronchopulmonaire chez les nouveau-nés prématurés. Il s’agit de la première étude utilisant les vésicules extracellulaires dérivées des cellules stromales mésenchymateuses (MSCs), approuvée par l’EMA. La phase 1 est une étude d’escalade de dose à un seul bras pour évaluer la sécurité de l’administration intratrachéale de l’EXOB-001, enrichie d’un groupe de cas-témoin historiques. Une quarantaine de patients sera recrutée pour un maximum de trois niveaux de dose et deux régimes de traitement. La phase 2, déclenchée à la suite d’une analyse intermédiaire positive, sera une étude de recherche de dose en double aveugle et comprenant un groupe placebo. Fin octobre 2022, EXOB-001 a décroché une désignation de médicament orphelin auprès de la FDA.
Suisse Etats-Unis/Biotech/CMT1A/M&A – L’Américaine DTX PHARMA a été rachetée par Novartis moyennant un paiement initial de 500 M$ et des paiements supplémentaires pouvant atteindre 500 M$ supplémentaires en fonction du franchissement d’étapes prédéfinies. DTX PHARMA, déploie la plateforme FALCON (Fatty Acid Ligand Conjugated OligoNucleotide) qui permet l’administration et l’activité de petits ARN interférents thérapeutiques au-delà du foie, améliorant la biodistribution et l’absorption cellulaire. Le programme principal de DTx Pharma est actuellement en développement préclinique, avec la désignation de médicament orphelin de la FDA, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.
