(Japon/Biotech/maladies rétiniennes pédiatriques rares) – Feliqs boucle un tour A de 9 M$ codirigé par une grande pharma américaine (non dévoilée) et Beyond Next Ventures, suivis par l’Agence japonaise des sciences et de la technologie, Mitsubishi UFJ Capital, Keio Innovation Initiative et FFG Ventures. Les fonds serviront à financer l’essai clinique tROPhy-1 (phase 1b/2), prévu aux États-Unis dès l’été 2025, autour de FLQ-101, son traitement phare contre la rétinopathie du prématuré (ROP). Ce candidat oral ou intraveineux à prise unique quotidienne a reçu les statuts « Fast Track » et orphelin de la FDA en 2024.
(Montpellier/Biotech/Surdité pédiatrique) – Sensorion (ALSEN) fait valoir des résultats initiaux prometteurs pour la première cohorte de son essai Audiogene (Phase 1/2) sur SENS-501, son candidat en thérapie génique ciblant la surdité pédiatrique liée au gène OTOF. La tolérance a été confirmée chez cinq nourrissons (6–31 mois), avec un premier signal d’efficacité chez un patient de 11 mois. Le recrutement de la cohorte 2 (dose plus élevée) est en phase finale. L’essai, mené avec l’Institut Pasteur, représente la première tentative mondiale d’intervention génique pré-linguistique ciblée. Sensorion prévoit une expansion de dose courant 2025 et une lecture d’efficacité (ABR) à 12 mois. Ce jalon clinique ouvre la voie à un programme différenciant, potentiellement éligible à des partenariats stratégiques, financements non dilutifs et désignations réglementaires accélérées.
(Canada/Biotech/Neuropsychiatrie) – Cybin (CYBN) lève 50 M$ US dans une première tranche d’un financement privé en débentures convertibles, avec High Trail Special Situations comme investisseur principal. Ce financement structuré pourrait atteindre jusqu’à 500 M$ US. Les fonds soutiendront l’avancement des programmes phares : CYB003 (dépression résistante, en phase 3, 71 % de rémission à 12 mois) et CYB004 (anxiété généralisée, phase 2). Le financement inclut des conditions de conversion modulables, un taux d’intérêt prépayé à 5,5 %, et une clause de remboursement anticipé à prime. Cybin renforce aussi sa propriété intellectuelle avec plus de 90 brevets délivrés. Plusieurs catalyseurs sont attendus en 2025–2026, dont la lecture des résultats de phase 3, la préparation réglementaire et l’industrialisation.
(Italie ; États-Unis/Biotech/Glioblastome) – Genenta (GNTA) fait valoir des résultats cliniques encourageants dans le glioblastome multiforme nouvellement diagnostiqué, un cancer cérébral agressif. Son essai TEM-GBM a inclus 38 patients, avec deux cas de survie prolongée à trois ans post-traitement par Temferon. Chez les patients dont le gène MGMT est non méthylé — une population particulièrement résistante aux traitements standards — la survie médiane atteint 17 mois, contre 13–15 mois historiquement. Le mécanisme de Temferon repose sur la reprogrammation du microenvironnement tumoral via des cellules myéloïdes modifiées. En parallèle, une phase 1 est en cours dans le cancer du rein métastatique. Genenta vise des données d’innocuité combinatoire (Temferon + anti-PD1/TKI) d’ici fin 2025.
(Paris/Medtech/Glioblastome) – SonoCloud, développé par la spin-off française Carthera, vient d’obtenir un avis favorable du groupe d’experts de l’EMA pour le statut de dispositif orphelin, dans le cadre du programme pilote européen pour les technologies ciblant les maladies rares. Basé sur des ultrasons focalisés, SonoCloud® vise à améliorer la délivrance des traitements dans le cerveau, en particulier chez les patients atteints de glioblastome récurrent. Déjà reconnu par la FDA (Breakthrough Device) et la HAS (Forfait Innovation), SonoCloud® bénéficie désormais d’un soutien réglementaire renforcé en Europe. Carthera entame la dernière ligne droite vers le marquage CE, avec un avis d’expert attendu au T3 2025 sur la stratégie clinique. Ce jalon réglementaire valide la promesse d’un dispositif unique, au croisement des medtechs et des thérapies ciblées pour le SNC.
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