(Corée du sud/Biotech/Sanfilippo) – GC Biopharma et Novel Pharma décrochent une IND de la FDA pour « GC1130A », un traitement qu’elles développent conjointement contre le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). Cette approbation va permettre le lancement cette année des essais cliniques multinationaux aux États-Unis, en Corée et au Japon. « GC1130A » est une thérapie de remplacement enzymatique ventriculaire intracérébrale (ICV ERT), conçue pour contrer la déficience en héparane N-sulfatase chez les patients. Ce traitement a également reçu les désignations de médicament orphelin (ODD) et de produit de développement prioritaire rare (RPDD) par la FDA et l’EMA.
S'abonner gratuitement au 15h Biotech Express :