Une phase I/II avec 10 patients à l’horizon 2026 et 200 à suivre ultérieurement, si toutefois les résultats s’avèrent aussi prometteurs qu’ils l’ont été en préclinique. L’ambition de GoLiver, qui revendique une position de game changer dans son domaine, est de mettre à disposition un premier biomédicament pour traiter les insuffisances hépatiques sévères aiguës sans avoir recours à la greffe de foie. Dans cette perspective, la biotech nantaise franchit pas à pas les étapes qui la mèneront vers le patient. Tout récemment, GoLiver a décroché un financement de 1,6 M€ via France 2030 pour son projet GOCLINICALS. Ce dernier vise à fournir les premières preuves cliniques de tolérance, de sécurité et d’efficacité du biomédicament cellulaire GLTX-001. Il sera mené avec les partenaires historiques de GoLiver : l’unité de thérapie cellulaire et génique du CHU de Nantes, avec laquelle un lot pilote GMP de 15 milliards de cellules hépatiques a déjà été produit, ainsi que l’hôpital Paul-Brousse de l’AP-HP, le premier centre de greffe hépatique en France.
« Nous arrivons à cette période extrêmement charnière qui nous mène à entrer chez l’homme. Il nous faut préparer et maîtriser la production GMP des cellules hépatiques », souligne Sami Bou Antoun, vice-président du développement global de GoLiver Therapeutics, aux côtés de Tuan Huy Nguyen, fondateur et président de l’entreprise. « Cette première étape, avec l’essai de phase 1, va coûter globalement 7 M€. Nous sommes en contact avec des VC en Europe afin de boucler, en février-mars, un tour de table de 5 à 6 M€ minimum. »
Des coûts médico-économiques très impactés à la baisse
À ce jour, 35 000 à 40 000 greffes de foie sont réalisées dans le monde, dont environ 8 000 aux États-Unis et autant en Europe. Outre-Atlantique, les temps moyens d’attente des futurs greffés varient de 6 mois à trois ans, en fonction du score MELD (Model for End-Stage Liver Disease), qui mesure la gravité de la maladie du foie. Ils sont de 12 à 18 mois en France. Les coûts médico-économiques directs associés aux greffes peuvent monter, pour leur part, jusqu’à 2 000 000 $ par patient sans compter les soins à long terme (immunosuppresseurs) de 10 K$ à 15 K$ par an. « C’est très lourd pour les systèmes de santé et pour le patient, qui n’est pas à l’abri d’effets secondaires importants », fait valoir Tuan Huy Nguyen. « Nous espérons faire tomber le coût de la thérapie à moins de 200 K€, avec un traitement sans autre effet que la seule régénération du foie par simple injection de cellules hépatiques. » Une révolution dont nul ne doute qu’elle soit attendue par les populations sujettes aux insuffisances hépatiques sévères aiguës. Reste à convaincre les VC dans les mois à venir.
Jacques-Bernard TASTE
