(BiotechFinances n°991 lundi 20 juin 2022) 18 mois de discussions ! Eurordis, alliance représentant 1000 organisations de patients atteints de maladies rares dans 74 pays et la Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques (EFPIA) ont finalisé cette semaine une déclaration commune sur l’accès des patients aux médicaments contre les maladies rares. Ce travail nourri et de longue haleine ambitionne entre autres de corriger les imperfections de la règlementation portants sur les médicaments orphelins et pédiatriques. Il s’agit de faciliter le déploiement et la diffusion de nouvelles thérapies en jouant sur différents leviers notamment les tarifs, les évaluations, les données de vie réelle ou encore la mise à disposition d’information par les industriels d’un état d’avancement de l’introduction des produits sur le marché.
Momentum européen
Le moment choisi par Eurordis et l’EFPIA est calé sur l’agenda de la révision portant sur la législation pharmaceutique européenne et son volet dédié aux maladies rares. Les évaluations et les consultations publiques ont déjà eu lieu et la commission européenne présentera son projet à la fin de l’année ou au tout début 2023. Après coup, s’engagera le processus législatif de consultation entre le conseil et le parlement européen. « Nous sommes dans une fenêtre qui va durer environ 4 ans, » confie Yann le Cam, directeur général d’Eurordis. « L’objectif de la Commission Européenne est de pouvoir finir avant fin 2023 ou au tout début 2024 avant les prochaines élections. Ce n’est pas inatteignable mais nous sommes déjà en retard, ce qui permet de penser raisonnablement que la révision sera effective à l’horizon 2025, 2026. »
Prix différencié et coordination européenne
« Nous proposons d’agir sur la réduction des inégalités de prix à travers l’Europe avec une tarification échelonnée basée sur l’équité afin de mieux aligner les prix des médicaments sur la capacité de paiement des pays, » reprend Yann le Cam. « L’industrie est prête à aller vers une modulation qui prendrait en compte deux groupes de pays. Par principe, ceux à faible capacité ne devraient jamais payer un médicament plus cher que le prix le plus bas appliqué aux autres. » Ce type de pratique est déjà appliqué par certains acteurs pharmaceutiques mais, officialisé, il permettrait vraisemblablement de lever certains doutes et d’accélérer les processus d’adoption des nouvelles thérapies. Autre sujet d’intérêt : la création d’un portail à l’initiative des industriels pour déclarer dans chaque pays et pour chacun de leur produit l’avancement de leur démarche vers l’évaluation des technologies de santé (HTA), le prix ou le remboursement. Cette proposition plus spécifiquement portée par l’EFPIA est saluée par Eurordis car elle devrait permettre de caractériser les points de blocage et favoriser les mesures ou proposition d’ajustement. Enfin, dans le même esprit d’accélération de mise à disposition des médicaments, le texte commun des deux organisations préconise une évaluation plus systématique des données de vie réelle (cf interview en page 7) et même la création d’un fonds RWE. Une mesure qui devrait faire son chemin. Elle est fortement soutenue par la France dans le cadre de la présidence européenne et d’ores et déjà saluée par la République Tchèque qui au second semestre de 2022, lui succèdera à la présidence du Conseil de l’UE.
Chiffres
27 à 36 millions
Le nombre d’Européens affectés par une maladie rare.
6,3 millions
Le nombre de patients européens atteints de maladies rares ayant bénéficié d’une thérapie innovante.
200
Le nombre de médicaments orphelins autorisés par la Commission européenne
2 000
Le nombre de produits s’étant vus attribués une désignation orphelin en Europe.
37%
Le taux de médicaments orphelins mis à disposition des patients sur tout le territoire européen. Pour les autres médicaments, ce pourcentage s’établit à 46%.
636 jours
Le nombre de jours écoulés entre l’autorisation de mise en marché officielle et la disponibilité effective des médicaments spécifiques pour les patients atteints de maladies rare. Pour les autres médicaments, ce délai passe
en moyenne à 511 jours.