(Allemagne – États-Unis/Pharma Biotech/Oncologie) – Merck KGaA acquiert l’américaine SpringWorks pour environ 3,9 Mds$. Cette opération stratégique renforcera la position de Merck dans les tumeurs rares et sa présence sur le marché américain. SpringWorks commercialise OGSIVEO pour les tumeurs desmoïdes et GOMEKLI pour la neurofibromatose de type 1. Le closing est prévu au second semestre 2025, sous réserve des autorisations réglementaires.
(Lille/Biotech/PSP) – Le candidat-médicament AZP2006 d’Alzprotect est sélectionné pour intégrer la plateforme d’essai clinique de phase 2 dédiée à la paralysie supranucléaire progressive, maladie rare apparentée à Alzheimer. Ce projet, financé par une subvention globale de 75 millions de dollars du NIH, vise à accélérer l’évaluation de nouvelles thérapies contre la PSP. Développé par Alzprotect, AZP2006 est une molécule orale innovante qui cible l’homéostasie lysosomale et la progranuline. Après des résultats prometteurs en phase 2a, le composé bénéficie du statut de médicament orphelin délivré par la FDA et l’EMA. AZP2006 sera évalué aux côtés d’AADvac1, développé par Axon Neuroscience.
(Royaume-Uni/Biotech/Maladie neurodégénérative) – La FDA accorde une IND à BlackfinBio pour BFB-101, une thérapie génique ciblant la paraplégie spastique héréditaire de type 47. Cet essai clinique de phase 1/2, qui débutera fin 2025 au Boston Children’s Hospital, évaluera la sécurité et l’efficacité d’une injection unique dans le liquide céphalorachidien. BFB-101 vise à corriger la mutation du gène AP4B1, cause génétique de cette maladie neurologique rare. Soutenu par des résultats précliniques prometteurs, BFB-101 a obtenu les statuts de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare.
