(BIOTECHFINANCES N°990 Lundi 13 juin 2022) La biotech espagnole annonce la levée de 51 M€ pour préparer le déploiement d’un produit traitant un trouble orphelin du système nerveux central, l’Adrénoleucodystrophie liée à l’X.
Dernière ligne droite pour la leriglitazone ! Ce candidat-médicament contre l’Adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD-X), développé par la biotech espagnole Minoryx Therapeutics prépare actuellement sa mise sur le marché pour, espère-t-elle, l’été 2023. Son propriétaire a annoncé début juin la levée de 51 M€ afin de préparer au mieux l’accès au marché de son produit traitant de ce trouble orphelin du système nerveux central, par ailleurs héréditaire.
Priorité à l’agrément de la FDA
« Ce financement de série C, opéré auprès de Columbus Venture Partners et Caixa Capital Risc et d’actionnaires historiques, va permettre à Minoryx de progresser très rapidement vers l’approbation et la commercialisation de la leriglitazone », détaille Marc Martinell, Directeur Général de Minoryx. « Ces nouveaux fonds vont également nous permettre d’avancer en vue de l’agrément américain sur la base des directives de la FDA et d’étudier les avantages de la leriglitazone dans d’autres populations de patients souffrant d’ALD-X », poursuit-il.
A ce jour, l’entreprise n’a toujours pas décidé si elle allait elle-même assurer jusqu’aux process de vente de son médicament ou bien faire appel à un partenaire déjà expérimenté. « Les réflexions à ce sujet se poursuivent », élude le directeur général.
Dans un premier temps, le médicament, fabriqué par le Français Delpharm, devrait être commercialisé sous forme liquide auprès des pharmacies hospitalières. « Il ressemble à l’ibuprofène pour enfant. Ce choix permet de travailler plus facilement à des développements pédiatriques futurs. Par ailleurs, certains patients à un stade avancé peuvent avoir des difficultés à déglutir et cette solution se révèle pour eux la moins contraignante et la plus simple pour une prise quotidienne unique après le petit-déjeuner », argumente Marc Martinell qui n’exclue pas une production galénique. Mais cette option n’est pas à l’ordre du jour à cette heure alors que se profilent d’importantes et longues discussions avec les autorités de chaque pays européens (lire encadré).
25 000 patients potentiels en Europe
Potentiellement, 10 000 à 25 000 patients sont susceptibles de se voir prescrire la leriglitazone en Europe, estime l’entreprise espagnole alors que l’incidence mondiale de la maladie est estimée à environ 6,2/100 000 naissances vivantes. Même si les études menées jusqu’ici par Minoryx n’ont pas atteint le critère principal d’évaluation lors de la phase 3, l’entreprise se veut confiante en l’avenir. « Dans le cas des maladies orphelines, contrairement à celui d’autres pathologies, les connaissances sur la maladie sont très limitées et c’est exactement ce qu’il se passe avec l’ALD-X.
Ces résultats illustrent le fait que le point d’arrivée que nous souhaitions atteindre n’est pas le meilleur pour répondre aux besoins du plus grand nombre.
A l’inverse, nous avons obtenu de très bons résultats sur différents points sur lesquels nous n’avions pas fondé nos hypothèses. Les débouchés sont donc un peu différents mais plus ouverts que ceux envisagés initialement », assure Marc Martinell. Ainsi la biotech estime avoir de bonnes chances d’obtenir son autorisation de mise sur le marché qui devra toutefois s’accompagner d’un dialogue avec les autorités sanitaires.
Guillaume Mollaret,
journaliste Pôle Economie BiotechFinances
En Europe, de longues discussions pays par pays
La route avant la commercialisation d’un nouveau médicament est longue et semée d’embûches. Des obstacles qui se dressent jusque dans le dernier tour de piste. « Cette phase demande vraiment d’importants moyens humains et financiers. C’est particulièrement vrai pour une biotech-start-up comme la nôtre », explique Marc Martinell qui voit également pour les produits dédiés à lutter contre les maladies orphelines en Europe un autre challenge : « Il y a une autorisation centralisée mais elle doit ensuite être discutée avec les autorités de santé de chaque pays, notamment pour fixer un prix et un taux de remboursement avec chacune d’elles », poursuit-il. C’est pour cette raison que Minoryx étudie de près l’éventualité de s’appuyer sur une société déjà expérimentée en la matière.