C’est la levée la plus importante de l’année pour une biotech italienne. Genespire qui se concentre sur des thérapies géniques « off the shelves » pour les patients pédiatriques a réuni dans son tour B son investisseur fondateur Sofinnova Partners et Xgen venture tous deux co-leads, auxquels se sont joints CDP venture capital et Indaco SGR. Cette entreprise lancée en mars 2020 en tant que spin-off de l’Institut San Raffaele-Telethon pour la Thérapie Génique (SR-Tiget) a été co-fondée par des experts de renommée mondiale, le Pr Luigi Naldini et le Dr Alessio Cantore, ainsi que par la Fondazione Telethon et l’Ospedale San Raffaele. Lors de son tour de série A en avril 2020, la biotech avait collecté 16 M€ principalement auprès de Sofinnova partners. Avec ces premiers financements, elle a développé sa plateforme Immune Shielded Lentiviral Vector (ISLV), permettant la production de vecteurs lentiviraux modifiés pour échapper au système immunitaire, augmentant ainsi leur efficacité lorsqu’ils sont administrés par voie intraveineuse, et permettant au foie du patient de produire la thérapie tout au long de sa vie. Cette nouvelle levée de fonds permettra pour sa part de déployer GENE202, son candidat principal, jusqu’à un essai clinique de phase I/II pour le traitement de l’acidémie méthylmalonique (MMA), une maladie génétique dévastatrice altérant le métabolisme de certains acides aminés et graisses. « Pour la première fois nous utiliserons un vecteur lentiviral in vivo en administration systémique dans des populations pédiatriques » souligne Karen Aiach, nommée PDG de Genespire début septembre. Elle ajoute « Nous allons nous attacher à lancer les IND studies pour enchaîner ensuite sur une phase I / II avec un design adaptatif ».
Moins de risques immunitaires
A ce jour, l’incidence de la MMA est estimée entre 1 sur 25 000 à 1 sur 50 000 naissances dans les populations où le dépistage néonatal est effectué. Cette maladie génétique est dépourvue de solutions thérapeutiques et un nombre limité de biotechs s’y intéressent très directement parmi lesquelles Moderna. L’Américaine LogicBio Therapeutics a également été très avancée dans ce domaine. Elle est passée sous le giron d’Alexion (AstraZeneca) avec son candidat-médicament LB-001 dont l’essai clinique de phase ½ nommé SUNRISE a été suspendu en 2022 par la FDA à la suite de à des réactions immunitaires sévères. Une belle émulation pour Genespire dont la technologie a montré jusqu’à présent un meilleur potentiel pour cibler efficacement le foie avec beaucoup moins de risques immunitaires.
Jacques-Bernard TASTE
