(BiotechFinances n°951 1-07-2021) Ce pourrait être une licorne à venir avec son médicament « Cuprior » ciblant la maladie de Wilson approuvé en Europe depuis 2017 et commercialisé notamment en France depuis 2019. Le tarif négocié annuel du traitement par patient serait de 100 K€. Quelques compétiteurs sont tout de même sur les rangs et les thérapies géniques pourraient rebattre les cartes. Jusqu’alors extrêmement discrète, Orphalan, ex GMP-Orphan a été portée sur les fonts baptismaux et soutenue par Advent Life Science et BPI (Fonds Biothérapies innovantes et maladies rares). Elle vient d’annoncer des premiers résultats positifs pour le tétrachlorydrate de trientine comme traitement d’entretien dans son indication cible. S’agissant d’une phase 3 multicentrique, randomisée, ouverte, contrôlée de non-infériorité menée dans 9 pays dans 15 centres complété dans le cadre d’un programme d’IND en vue d’une demande d’autorisation auprès de la FDA, l’essai CHELATE a le profil d’un beau succès. Il a été initié en vue de confirmer la non-infériorité du médicament proposé par Orphalan vis-à-vis du traitement standard et ainsi de lui donner les ouvertures potentielles pour le faire remonter en première intention dans les prescriptions. Le budget R&D s’élevait à 4,2 M€ en 2020 et suit la même tendance cette année. Notre Francophone de la semaine Nolwenn Le Rhun, 100% bretonne et finistérienne a rejoint l’aventure en 2018 dirige quant-à-elle les opérations pour la seule France ou s’activent 8 personnes, le gros des troupes près de 70 personnes se trouvant en Grande-Bretagne. Une mission sur mesure pour cette habituée des maladies orphelines qui a participé à 13 lancements dans son parcours professionnel.
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