(Suède/Biotech/Oncologie) – Oncopeptides s’accorde avec l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) pour la tarification et le remboursement du melflufen, commercialisé sous le nom de Pepaxti. Ce médicament, destiné aux patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire, sera disponible en Italie au premier semestre 2025. Avec une population cible d’environ 1 800 patients sur les 6 000 cas annuels de myélome multiple, l’Italie représente un marché stratégique pour Oncopeptides. La société mène un programme d’accès précoce ayant déjà inclus 83 patients, témoignant d’un besoin médical non satisfait. L’accord avec l’AIFA marque une étape vers l’accès régional et le renforcement de la présence italienne de la société, qui prévoit de doubler son équipe locale. Sofia Heigis, PDG, considère cette avancée comme cruciale pour la rentabilité visée en 2026.
(Lille/Biotech CHU/Innovation en santé) – La 3ᵉ édition du CHU HealthTech Connexion Day, organisée par la Conférence des Directeurs Généraux de CHU et France Biotech, se tiendra le 2 décembre 2024 à Lille et mettra en avant ses arguments en matière d’innovation en santé. Selon une enquête exclusive réalisée par la Conférence des Directeurs Généraux : 88 % des CHU collaborent avec des start-ups, des PME et des grandes entreprises, stimulant ainsi les écosystèmes d’innovation ; 74 % des CHU ont mis en place des structures dédiées, telles que des guichets uniques pour les entreprises, des commissions ou des budgets alloués ; 26 % des CHU ont pris des participations dans des start-ups ; enfin, l’ensemble des 32 CHU ont développé ou sont en cours de mise en place d’entrepôts de données de santé.
(États-Unis/Biotech/Maladies pédiatriques rares) – PTC Therapeutics (PTCT) cède son bon d’examen prioritaire (PRV) pour maladies pédiatriques rares pour 150 M$. Ce bon avait été obtenu le 13 novembre 2024, suite à l’approbation par la FDA de KEBILID, destiné aux patients atteints d’un déficit en AADC. La transaction reste conditionnée à l’expiration de la période d’attente selon la loi antitrust Hart-Scott Rodino. Le nom de l’acquéreur potentiel n’a pas été divulgué.
(Nantes/Biotech/Cancers rares) – Xenothera obtient un financement non dilutif de 4 M€ dans le cadre du plan France 2030 pour son projet PALT24, visant à développer LIS22, un traitement des lymphomes T périphériques (PTCL). Ces cancers rares ont un pronostic réservé, avec une survie à cinq ans d’environ 30 %. Ce financement permettra de conduire l’essai clinique PALT1 (NCT06495723) en vue d’une autorisation d’accès précoce en France et en Europe d’ici 2027. Le traitement, basé sur des anticorps polyclonaux glyco-humanisés (GH-pAb), a montré une forte activité antitumorale et bénéficie de la désignation « médicament orphelin » aux États-Unis (FDA) et en Europe (EMA).
