(BIOTECHFINANCES N°987 lundi 16 mai 2022) La FDA a approuvé le 2 mai dernier, Cuprior, un traitement d’entretien pour la maladie de Wilson. L’histoire d’une french success story qui s’exporte et d’un parcours commercial sans faute.
« On est très fier, tout cela n’a été rendu possible que par l’écosystème français de la recherche. » s’enthousiasme Naseem Amin, directeur général d’Orphalan. La société, spécialisée dans le développement de traitement pour maladies rares, voit son produit, déjà commercialisé en Europe sous le nom de Cuprior, traverser l’atlantique. Approuvé par la FDA comme traitement d’entretien en première intention pour les patients atteint de la maladie de Wilson, il contient de la Trientine, un principe actif chélateur de cuivre. À cause d’un gène défectueux, l’organisme des patients atteint par la maladie de Wilson, ne peut évacuer le cuivre des cellules, qui s’y accumule. Or, celui-ci est toxique, et peut entraîner des dommages principalement au niveau du foie, mais aussi du cerveau. Un traitement d’entretien contenant un autre chélateur de cuivre, la D-pénicillamine, est connu et utilisé exclusivement depuis plus de 70 ans en première intention. « Mais près de 25% des malades y développent à terme une intolérance, » précise Naseem Amin. La Trientine, découverte dans les années 1990 par l’AGEPS (Agence Générale des Équipements et Produits de Santé) à l’hôpital parisien Lariboisière, était alors proposée en seconde solution, mais sa conservation, nécessitant une température de 4°C, en compliquait la prise. « C’est là que se trouve notre contribution. Nous avons innové pour créer un traitement pouvant être conservé à température ambiante. Sachant que les patients doivent prendre le traitement deux à quatre fois par jour, c’est tout de même plus pratique. » explique Naseem Amin. Mais pour être approuvé par la FDA, Cuprior a dû faire ses preuves. C’est un essai clinique, nommé CHELATE, qui a permis de démontrer que la Trientine Tétrachlorhydrate (TETA 4HCI), était non-inférieur à la D-pénicillamine pour réduire le taux de cuivre dans le corps des patients.
Commercialisé en Europe depuis 5 ans
Un développement qui a coûté, de l’innovation à la commercialisation, près de 18 M€ à Orphalan. « Des fonds provenant en grande partie de nos deux principaux investisseurs, Bpifrance et Advent Life Sciences, mais également des revenus tirés de la commercialisation de Cuprior en Europe. » détaille Naseem Amin. Autorisé en 2017 par l’EMA, le traitement est commercialisé en Europe depuis un peu moins de 5 ans maintenant. Il n’y est cependant proposé qu’aux patients développant une intolérance à la D-pénicillamine. « La prochaine étape sera donc de faire autoriser Cuprior en première intention également en Europe. Mais pour cela, il nous faire d’autres essais clinique,» précise Naseem Amin. Une ouverture en première intention qui permettrait d’étendre le marché européen, pour le moment restreint aux 25% de patients intolérants à la D-pénicillamine. Ces essais cliniques pourront s’appuyer sur le registre international de la maladie de Wilson, parrainé par Orphalan et déployé ces derniers mois dans plusieurs pays d’Europe dont la France.
Son objectif : récolter des données de vie réelle sur l’histoire naturelle du traitement en documentant la pratique clinique et les expériences des patients. Ces data pourront servir dans le cas d’études épidémiologiques, comparatives, ou encore pour identifier les participants de futurs essais cliniques. « C’est tout récent, le premier patient inscrit est prévu pour le mois de juin 2022. » confie Omar Camille Kamlin, directeur médical principal d’Orphalan.
Discussions de prix en cours aux Etats-Unis
Poursuivre l’innovation, voilà le principal objectif de la société. « Nous avons pour but de développer et de commercialiser des traitements pour le plus grand nombre de maladies rares possibles, mais, pour cela, il nous faut être rentable, » tempère le directeur général. Une rentabilité qui sous-tend un prix sur le marché élevé au vu de l’important investissement de départ. La maladie de Wilson étant une maladie rare, on dénombre environ 5 000 malades en Europe et tout autant aux État-Unis. « On estime cependant que seule la moitié des cas réels sont diagnostiqués comme tels. » précise Naseem Amin. Des conditions qui entraînent un prix élevé du produit. En France, hors honoraires de dispensation, il est de 2 827,10 € pour 150 mg. Aux État-Unis, les discussions avec les différentes assurances sont encore en cours indique Orphalan.
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