14.1 C
Paris
mercredi 22 mars 2023
0,00 €

Votre panier est vide.

- Publicité -spot_img

ORPHALAN PART A LA CONQUETE DE L’OUEST

(BIOTECHFINANCES N°987 lundi 16 mai 2022) La FDA a approuvé le 2 mai dernier, Cuprior, un traitement d’entretien pour la maladie de Wilson. L’histoire d’une french success story qui s’exporte et d’un parcours commercial sans faute.

« On est très fier, tout cela n’a été rendu possible que par l’écosystème français de la recherche. » s’enthousiasme Naseem Amin, directeur général d’Orphalan. La société, spécialisée dans le développement de traitement pour maladies rares, voit son produit, déjà commercialisé en Europe sous le nom de Cuprior, traverser l’atlantique. Approuvé par la FDA comme traitement d’entretien en première intention pour les patients atteint de la maladie de Wilson, il contient de la Trientine, un principe actif chélateur de cuivre. À cause d’un gène défectueux, l’organisme des patients atteint par la maladie de Wilson, ne peut évacuer le cuivre des cellules, qui s’y accumule. Or, celui-ci est toxique, et peut entraîner des dommages principalement au niveau du foie, mais aussi du cerveau. Un traitement d’entretien contenant un autre chélateur de cuivre, la D-pénicillamine, est connu et utilisé exclusivement depuis plus de 70 ans en première intention. « Mais près de 25% des malades y développent à terme une intolérance, » précise Naseem Amin. La Trientine, découverte dans les années 1990 par l’AGEPS (Agence Générale des Équipements et Produits de Santé) à l’hôpital parisien Lariboisière, était alors proposée en seconde solution, mais sa conservation, nécessitant une température de 4°C, en compliquait la prise. « C’est là que se trouve notre contribution. Nous avons innové pour créer un traitement pouvant être conservé à température ambiante. Sachant que les patients doivent prendre le traitement deux à quatre fois par jour, c’est tout de même plus pratique. » explique Naseem Amin. Mais pour être approuvé par la FDA, Cuprior a dû faire ses preuves. C’est un essai clinique, nommé CHELATE, qui a permis de démontrer que la Trientine Tétrachlorhydrate (TETA 4HCI), était non-inférieur à la D-pénicillamine pour réduire le taux de cuivre dans le corps des patients.

Commercialisé en Europe depuis 5 ans

Un développement qui a coûté, de l’innovation à la commercialisation, près de 18 M€ à Orphalan. « Des fonds provenant en grande partie de nos deux principaux investisseurs, Bpifrance et Advent Life Sciences, mais également des revenus tirés de la commercialisation de Cuprior en Europe. » détaille Naseem Amin. Autorisé en 2017 par l’EMA, le traitement est commercialisé en Europe depuis un peu moins de 5 ans maintenant. Il n’y est cependant proposé qu’aux patients développant une intolérance à la D-pénicillamine. « La prochaine étape sera donc de faire autoriser Cuprior en première intention également en Europe. Mais pour cela, il nous faire d’autres essais clinique,» précise Naseem Amin. Une ouverture en première intention qui permettrait d’étendre le marché européen, pour le moment restreint aux 25% de patients intolérants à la D-pénicillamine. Ces essais cliniques pourront s’appuyer sur le registre international de la maladie de Wilson, parrainé par Orphalan et déployé ces derniers mois dans plusieurs pays d’Europe dont la France.

Son objectif : récolter des données de vie réelle sur l’histoire naturelle du traitement en documentant la pratique clinique et les expériences des patients. Ces data pourront servir dans le cas d’études épidémiologiques, comparatives, ou encore pour identifier les participants de futurs essais cliniques. « C’est tout récent, le premier patient inscrit est prévu pour le mois de juin 2022. » confie Omar Camille Kamlin, directeur médical principal d’Orphalan.

Discussions de prix en cours aux Etats-Unis

Poursuivre l’innovation, voilà le principal objectif de la société. « Nous avons pour but de développer et de commercialiser des traitements pour le plus grand nombre de maladies rares possibles, mais, pour cela, il nous faut être rentable, » tempère le directeur général. Une rentabilité qui sous-tend un prix sur le marché élevé au vu de l’important investissement de départ. La maladie de Wilson étant une maladie rare, on dénombre environ 5 000 malades en Europe et tout autant aux État-Unis. « On estime cependant que seule la moitié des cas réels sont diagnostiqués comme tels. » précise Naseem Amin. Des conditions qui entraînent un prix élevé du produit.  En France, hors honoraires de dispensation, il est de 2 827,10 € pour 150 mg. Aux État-Unis, les discussions avec les différentes assurances sont encore en cours indique Orphalan.

Les articles

FAILLITE DE LA SVB : LA FIN D’UN CYCLE ?

La fermeture de la Silicon Valley Bank (SVB) par les autorités bancaires fédérales californiennes (California Department of Financial Protection and Innovation, CDFPI) a eu...

BUILD-UP : MODUS OPERANDI

Les opérations de build-up : une alternative pérenne ou de circonstance au manque de financement pour les biotechs. Barbara Bertholet, avocat associé Propriété Intellectuelle...

AFFLUENT MEDICAL LÈVE DES FONDS ET POURSUIT SES ESSAIS

Truffle capital, fondateur de l’entreprise, est le principal souscripteur des 13,7 M€ réunis par la medtech aixoise. Les bonnes nouvelles s’enchaînent pour la medtech...

ALGOTX TRACE SA ROUTE

19 M€ plus 1 M€, le compte y est. La levée de 20 M€ annoncée vient d’être finalisée. Trouver la confiance des investisseurs par les temps...

BANK RUN : UN MAUVAIS TOUR POUR LA TECH NON COTÉE

Dans la foulée des faillites de la SVB, Signature Bank et Silvergate Bank, les mouvements de correction enregistrés sur les marchés financiers n’ont pas...

GENEURO DÉTERMINÉ À TROUVER UN TRAITEMENT POUR LE COVID LONG

La biotech franco-suisse obtient un crédit de 25 millions d’euros auprès de la BEI afin de poursuivre le test de son anticorps initié fin...

NOVARTIS MET FRANCE BIOLEAD AU PIED DU MUR

La nouvelle a de quoi surprendre. Selon le site d’APMnews, Novartis serait à la recherche d’un repreneur pour son site essonnien des Ulis, où...

THERANOVIR AMBITIONNE DE LEVER 4 M€ EN 2023

La biotech créée en 2018 souhaite lever 4 millions d’euros dans le courant de l’année pour son anticorps candidat sur le champ de l’oncologie.  4...

NOEMA DÉCOMPLEXE L’INVESTISSEMENT DANS LE SNC

C’est un tour à 104 M€ qui marquera les mémoires. Née à Paris, Noema Pharma, tout juste 4 ans, cumule quelque 154 M€ de...

15h Biotech Express

Debiopharm, BrainTale, EpiBiologics, Flare Therapeutics, BIOMED Propulsion  

Debiopharm a traité son premier patient dans GaLuCi, un essai clinique de phase 1/2, multicentrique, non randomisé, évaluant l'innocuité et la tolérabilité, les caractéristiques d'imagerie...

PathoQuest, Oxford Nanopore Technologies, Prestige Biopharma

La Française PathoQuest et la Britannique Oxford Nanopore Technologies entrent en collaboration pour développer et commercialiser un test d'analyse de site d'intégration (ISA) transformationnel...

Vous ne pouvez pas copier le contenu de cette page