(BiotechFinances n°996 lundi 5 septembre 2022) Le laboratoire breton a reçu un financement européen de 8 M€. Il prépare une entrée en Phase 1.
La biotech bretonne Perha Pharmaceuticals vient de recevoir une enveloppe de 8 M€ émanant du Conseil européen de l’innovation (EIC). Cette somme « combinant subvention et prise de participation » vient s’ajouter aux 7 M€ déjà levés par l’entreprise (dont 4 M€ auprès de business angels et 2 M€ auprès de la Fondation Jérôme Lejeune) depuis sa création à Roscoff en 2019.
Ce soutien de l’EIC doit contribuer au développement du candidat-médicament le plus avancé de Perha, la Leucettinib-21 (LCTB-21). « Cet inhibiteur pharmacologique de la protéine kinase DYRK1A vise à améliorer les capacités d’apprentissage et de mémorisation des personnes atteintes de trisomie 21 », explique la biotech qui, la phase toxicologique achevée, prévoit désormais une entrée en phase 1 au début de l’année 2023.
« Pour compléter nos financements, nous sommes à la recherche de 5 M€ préférablement auprès de partenaires français et européens à même de nous accompagner également en termes de conseil », détaille Sophie Jacq-Lapointe, DG de l’entreprise nommée à la fin du mois d’août, qui occupait jusqu’ici le poste de general manager pour la Belgique et le Luxembourg chez Ipsen.
A ce jour, aucun traitement médicamenteux n’a prouvé son efficacité contre les troubles provoqués par le syndrome de Down qui concerne moins de 1 000 naissances annuelles en France. Il est en revanche avéré que l’environnement social dans lequel évolue le patient compte pour beaucoup dans l’amélioration de ses capacités d’apprentissage et de mémorisation.
Créé par Laurent Meijer, également fondateur de ManRos Therapeutics et directeur scientifique de Perha, le laboratoire base sa technologie sur le biomimétisme. Ainsi, la LCTB-21 est structurellement inspirée d’une substance naturelle produite par une éponge marine. Cet inhibiteur cible en première indication les troubles cognitifs. « Une activité élevée de DYRK1A dans le cerveau endommage les capacités d’apprentissage et cet inhibiteur a démontré en préclinique une efficacité à les restaurer. Il a, c’est ce que nous attèlerons à prouver en clinique, un rôle à jouer pour améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de trisomie 21 et de la maladie d’Alzheimer », poursuit Sophie Jacq-Lapointe.
« Une demi-douzaine de compagnies travaillent dans le monde sur des molécules à même d’améliorer les capacités d’apprentissage des personnes atteintes par le syndrome de Down. Cette pathologie n’a pas les faveurs des laboratoires car il y a peu de naissances (en raison des avortements, ndlr). Aussi les recherches sont avant tout présentées dans l’optique d’apporter des réponses contre la maladie d’Alzheimer », explique la Pr Jacqueline London, cofondatrice et vice-présidente de l’Association française pour la recherche sur la Trisomie 21 (AFRT).
Perha fait précisément le pari inverse à l’instar d’une autre biotech française, Aelis Pharma, qui a réalisé cette année son entrée sur le marché boursier (capitalisation 129 M€). La biotech bordelaise est en phase 1 depuis octobre 2021 avec son candidat-médicament AEF0217. Il cible la zone du récepteur neurotransmetteur CB1 du système endocannabinoïde.
Plus de 800000 personnes vivent aujourd’hui avec un syndrome de Down en Europe et en Amérique du Nord, représentant un marché de près de 2 Mds$ mais peu de familles acceptent dans ces pays la naissance d’un enfant atteint par la trisomie 21. Plus de 95% de parents font le choix d’un avortement suite à un diagnostic prénatal positif.
La piste d’un traitement hormonal
Les équipes de Vincent Prévot, du laboratoire Lille neurosciences & cognition (Inserm/Université de Lille/CHU de Lille) et de de Nelly Pitteloud, professeur à l’Université de Lausanne et chef du service d’endocrinologie du CHUV, publient jeudi 1er septembre dans Science des résultats intéressants quant à l’administration à 7 adultes trisomiques d’un traitement hormonal pendant six mois. La molécule employée est la GnRH, une hormone naturellement produite par l’hypothalamus dans le cerveau pour réguler la reproduction et la puberté. Chez 6 des 7 participants, les fonctions cognitives ont été améliorées de 10 à 30 %. Un essai clinique incluant une cinquantaine de patients doit à présent être lancé.