Poxel (POXEL), a décroché auprès de la FDA la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) pour le PXL065 et le PXL770 dédiés au traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD). Une étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) devrait être rapidement lancée pour chacun de ces deux candidats médicaments, sous réserve de l’obtention de financements additionnels. Thomas Kuhn, CEO de Poxel a indiqué à ce sujet qu’il donnerait « la priorité aux sources non dilutives.. ».
L’Italie poursuit son renforcement autour du financement de la healthtech. Le fonds Indaco Bio vient ainsi d’être lancé par Indaco Venture Partners avec un premier closing de 95 M€ grâce à la participation de CDP Venture Capital SGR, via le Fonds de transfert de technologie, et du FEI, Intesa Sanpaolo, Quaestio SGR et Inarcassa. Le montant final visé est de 150 M€. Le nouveau fonds est le premier fonds d’Indaco Venture dédié au secteur des biotechs et des pharmas.
Aux Etats-Unis, IO Biotech (Nasdaq : IOBT) se déploie dans les thérapies anticancéreuses immunomodulatrices basées sur sa plateforme technologique T-win , et vient de traiter le premier patient (sur 300 prévus aux États-Unis, en Australie et en Europe) dans son essai de phase 3 avec son produit phare IOB-013 / KN-D18 associé à KEYTRUDA. Des analyses de biomarqueurs sont également menées en parallèle.
Aux côtés de Mass General Brigham Ventures, Syncona a apporté 54 des 56 M$ levés par l’américaine Swanbio Therapeutics lors de son tour B. La biotech qui a levé 77M$ en 2020 utilisera ce nouveau cash pour soutenir le développement de SBT101, un candidat conçu pour traiter l’adrénomyéloneuropathie (AMN) une maladie neurodégénérative héréditaire rare affectant la colonne vertébrale. L’entrée en phase I/II de SBT101 est prévue plus tard cette année.
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