(Japon/Biotech/Néphropathie) – Le ministère japonais de la Santé, du Travail et de la Protection sociale accorde la désignation de médicament orphelin au sparsentan de Renalys Pharma actuellement en phase III d’essais cliniques au Japon, pour l’indication de la néphropathie primaire à IgA, à compter du 27 novembre 2024. Ce médicament est déployé par Renalys Pharma, sous licence de Travere Therapeutics. Il n’existe pas de traitement pour la néphropathie à IgA, et le besoin de ce traitement n’est pas satisfait au Japon.
(Suisse/Pharma Biotech/Allergie arachide) – Le Comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments approuve l’extension de l’indication de Palforzia de Stallergenes Greer pour le traitement des enfants de 1 à 3 ans avec une allergie confirmée à l’arachide. En cas de validation de cette extension par la Commission européenne, Palforzia deviendra le premier traitement d’immunothérapie orale (ITO) à être approuvé par l’EMA pour cette indication. Cette AMM couvrira les 27 États membres de l’UE ainsi que l’Islande, le Liechtenstein et la Norvège. La FDA a, pour sa part, déjà approuvé l’extension de l’indication de Palforzia aux enfants de 1 à 3 ans en juillet 2024.
(Italie/Biotech/Rétinite pigmentaire) – La FDA accorde la désignation de médicament orphelin pour le programme principal d’AAVantgarde Bio, AAVB-081, ciblant la rétinite pigmentaire du syndrome d’Usher de type 1B (USH1B). AAVB-081 est un produit hybride double intra-rétinien basé sur AAV8 ciblant le syndrome d’Usher associé à MYO7A. Environ 20 000 patients aux États-Unis et dans l’UE sont atteints d’Usher1B. Ces enfants naissent sourds, présentent un dysfonctionnement vestibulaire et commencent à perdre progressivement la vue au cours de leur première décennie de vie.
(Sophia Antipolis/Biotech/Glaucome) – Nicox (ALCOX) finalise le recrutement des patients pour l’étude clinique de phase 3 Denali, visant à évaluer NCX 470, un collyre innovant pour le glaucome à angle ouvert et l’hypertension oculaire. La partie américaine de l’étude s’est achevée en juillet 2024, et la partie chinoise a été clôturée plus tôt que prévu grâce à une accélération des inclusions. Les premiers résultats sont attendus au troisième trimestre 2025. Nicox explore actuellement des partenariats pour la commercialisation, notamment sur le marché américain, avec une soumission prévue au premier semestre 2026.
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