Après avoir signé en octobre dernier un accord avec Inserm Transfert lui assurant un privilège sur des cibles nouvellement identifiées par les équipes de recherche de l’Institut et adressables par des thérapies de type ARN ou oligonucléotides antisens, Theranexus ajoute une pièce fondamentale dans son processus de sélection de candidats potentiels. La biotech lyonnaise vient d’annoncer ce vendredi, en effet, la création d’une nouvelle équipe-projet de recherche publique/privée. Baptisée Aistrosight, cette dernière réunit outre Theranexus des chercheurs de l’Inria, de l’Université Claude Bernard Lyon 1 et des Hospices Civils de Lyon. Son objectif est de développer des méthodes numériques innovantes pour la recherche de nouveaux médicaments candidats destinés à traiter les maladies neurologiques rares.
Une double clef d’entrée
La nouvelle pourrait passer au rang des entrefilets institutionnels et académiques mais elle pointe la dynamique stratégique d’une société plus que jamais concentrée sur ses objectifs commerciaux potentiels. Avec l’Inserm et Aistrosight, Theranexus s’assure une double clef d’entrée dans un domaine stratégique. D’une part, 5000 indications sont identifiées dans le périmètre des maladies neurologiques rares, les trois quarts d’entre-elles concernent des enfants et le besoin médical n’est pas couvert dans la grande majorité des cas. D’autre part, la big pharma se trouve prise d’une frénésie d’achats pour tout ce qui est maladies rares, en atteste les opérations emblématiques d’Amgen sur Horizon pour 28,3 Mds$ et sur ChemoCentryx pour 3,7 Mds$, de Pfizer sur Biohaven Pharmaceuticals pour 11,6 Mds$ et sur Global Blood Therapeutics pour 5,4 Mds$.
« Nous sommes en train d’évaluer toute une série de cibles avec notre plateforme et nos partenaires pour mettre un actif en développement d’ici la fin de cette année dans une indication lysosomale », nous a confié Mathieu Charvériat, désormais bien installé dans le fauteuil de CEO de Theranexus en lieu et place de Franck Mouthon, aujourd’hui président exécutif. « Le process de sélection de l’indication précise est bien enclenché ».
60 patients en phase 3 pour Batten-1
En attendant, Batten-1 le candidat médicament de la biotech lyonnaise contre la maladie éponyme conserve sa vitesse de développement. Pour mémoire, la FDA avait accordé le statut de « médicament orphelin (ODD) » au candidat médicament BBDF-101 devenu Batten-1. Désormais, la formulation propriétaire buvable du candidat, adaptée aux besoins de l’enfant, est concentrée sur le miglustat seul dont le mécanisme d’action hors combinaison avec le tréhalose (ancienne formulation du BBDF-101) a démontré une efficacité significative contre la maladie.
La phase pivot 3 devrait être lancée dès 2023 en Europe et aux Etats-Unis avec une soixantaine de patients entre 4 et 16 ans. Elle pourrait être finalisée courant 2026. L’enregistrement et la commercialisation pourraient suivre à la fin de cette même année. « Nous sommes en interaction forte avec la FDA pour valider notre phase 3 en vue d’un lancement avant la fin de l’année », souligne Mathieu Charvériat. Un vrai point d’inflexion pour la société qui disposait le 31 décembre dernier de 9,14 M€ de trésorerie lui donnant plus d’un an de visibilité financière et qui devra se refinancer en 2024.
Jacques-Bernard TASTE
