Theranexus (ALTHX*) et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) obtiennent l’accord de la FDA sur le design et les critères d’évaluation principal et secondaires de l’étude pivot de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten. L’étude randomisée en double-aveugle concernera une population cible d’environ 60 patients âgés de 4 à 16 ans. Le critère principal d’évaluation sera l’acuité visuelle. Une évaluation de l’aptitude fonctionnelle aux activités de la vie courante, ainsi qu’une mesure de la Qualité de Vie sont également prévues. Le recrutement devrait démarrer d’ici la fin de l2023 aux États-Unis et en Europe. Sous réserve de résultats positifs, la FDA confirme qu’une seule étude de phase 3, permettrait d’enregistrer le candidat Batten-1 dans la maladie de Batten. (Valorisation 9/05/2023 : 6M€)
Cullgen lève 35 M$ dans un tour C dirigé par AstraZeneca-CICC Venture Capital Partnership avec Sincere Capital, Voyagers Capital, Wuxi Capital Group ainsi que l’historique GNI Group qui a exercé ses bons d’achat en circulation pour des actions de Cullgen qui bénéficie ainsi d’un apport de 5M$ supplémentaires. Le financement soutiendra le développement de la plateforme uSMITE™ et du pipeline interne de dégradeurs de protéines ciblées dans l’oncologie et d’autres maladies. Le marché mondial des thérapies ciblées sur lequel opère Cullgen était estimé à 152,7 Mds$ en 2020 et devrait atteindre 274,5 Mds$ d’ici 2025.(source ResearchAndMarkets)
David Howat rejoint Ribonexus au poste de directeur du développement. Cette biotech francilienne cible le facteur d’initiation eucaryotique 4A dont l’activité est fortement exprimée dans plusieurs cancers solides et hématologiques et associée à une résistance à de nombreuses thérapies actuelles. David Howat est l’ancien directeur du développement d’Haoma Medica et d’Evgen Pharma. La biotech a été co-fondée en 2021 par AdBio partners qui a participé à un tour d’amorçage de 4 M€ avec le Crédit Mutuel Innovation et de Pierre Fabre Invest.
Mathilde Mérot est nommée Directrice des Affaires Réglementaires et Cliniques au sein de 4P-Pharma. La nouvelle promue a 10 ans d’expérience dans les affaires réglementaires et la mise en place d’essais cliniques dans le secteur biopharmaceutique. Elle était antérieurement Senior Manager Regulatory Affairs chez Poxel et avant cela Regulatory affairs officer chez Inventiva.
