La demande mondiale d’oligonucléotides devrait passer de 7 Mds$ en 2023 à 11,7 Mds$ à fin 2028 (1) ! Une excellente perspective pour Theranexus qui, fort de son expertise dans ce domaine, entend contribuer à la construction d’une solide filière française de production d’oligonucléotides antisens (ASO) de grade pharmaceutique.
Récemment cette biotech associée à Diverchim et l’INSERM à travers un consortium baptisé PickASO a décroché un financement de 4,7 M€ sur trois ans dans le cadre de l’appel à projets « Innovations en Biothérapies et Bioproduction » de France 2030. « Ce consortium vise à développer le premier oligonucléotide antisens visant la voie TFEB dans des maladies rares neurologiques », nous a confié Mathieu Charvériat, président-directeur général de Theranexus qui poursuit : « La mise en place d’un tel outil de bioproduction est un gage de souveraineté nationale en santé humaine et n’existe pas à l’heure actuelle en France ».
Un ASO déjà disponible
Theranexus dispose d’ores et déjà d’un ASO promouvant l’autophagie via une action directe sur TFEB. La première étape du projet PickASO consistera à évaluer la technologie de conjugaison lipidique de l’INSERM, permettant d’améliorer le profil pharmacocinétique des ASO et leur capacité à pénétrer dans les cellules. En parallèle, Diverchim et l’INSERM collaboreront pour mettre en place une production semi-automatisée de grade BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication). Theranexus se chargera par ailleurs de la caractérisation préclinique réglementaire. Il est question qu’à la fin du projet, la formulation du candidat-médicament soit validée, lui ouvrant ainsi les portes du développement clinique. « Beaucoup d’acteurs ont tenté sans réel succès d’activer la voie TFEB et rencontré des problèmes d’efficacité ou d’effets indésirables trop forts, » note Mathieu Charvériat. « Notre spécificité vient du fait que notre oligonucléotide antisens va se fixer spécifiquement sur un ARN donné dont on connaît la séquence qui n’est présente que dans l’ARN de notre cible et nulle part ailleurs. »
Rendez-vous en 2027
L’objectif est de parvenir à amener un premier produit issu de la nouvelle plateforme de R&D de Theranexus aux portes de la clinique en 2027 et après coup d’aller chercher d’autres cibles à l’exemple de TFEB dans d’autres types de maladies neurologiques rares. « Ce qui nous intéresse notamment ce sont les maladies lysosomales. Dans ce segment, il y a une quarantaine d’indications dont fait partie la maladie de Batten dans laquelle nous lançons une phase 3 de notre candidat avec Batten-1 en collaboration avec la fondation BBDF », souligne Mathieu Charvériat. « Après coup, nous espérons grâce à PickASO attirer d’autres industriels autour de notre consortium pour créer une vraie filière nationale capable de répondre aux besoins européens et internationaux. » En attendant, Theranexus ne manque pas de sujets sur sa feuille de route 2024. Après avoir présenté les résultats positifs d’efficacité et de sécurité à 18 mois de Batten-1, la biotech qui a divulgué récemment ses chiffres 2023 a indiqué qu’elle était en mesure de couvrir ses besoins en trésorerie jusqu’au début du 2e trimestre 2025. Une échéance avant laquelle elle compte conclure un accord partenarial portant sur son candidat phare et potentiellement boucler une nouvelle levée de fonds. Elle a pour cela recruté une alliée de taille avec Christine Placet en tant que nouvelle directrice administrative et financière. Une DAF dont le parcours est jalonné de belles réussites, la cession de Trophos à Roche pour 470 M€ ou encore les tours de table d’Horama pour un total de 26 M€ et donc un atout précieux pour passer les prochaines étapes avec succès.
Jacques-Bernard Taste
- Source BCC Research
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