Un produit commercialisé en 2026 et un potentiel de ventes annuelles de 500 M$ pour l’ensemble du marché Europe Etats-Unis ! Theranexus abandonne ses coûteux programmes THN102, 101 et 201 ciblant respectivement Somnolence Diurne Excessive dans Parkinson, les douleurs neuropathiques et les troubles neurocognitifs dans la maladie d’Alzheimer pour se concentrer sur les maladies neurologiques pédiatriques rares. Avec Batten-1 son candidat médicament contre la maladie éponyme pour lequel elle a signé en 2019 une licence d’exploitation et de commercialisation mondiale exclusive avec la fondation américaine BBDF, l’agenda de la biotech lyonnaise redevient lisible et optimiste tant pour les patients que pour elle-même.
L’horizon se dégage ! La phase pivot 2/3 de Batten-1 sera lancée dès 2023 et achevée courant 2026. L’enregistrement et la commercialisation pourraient suivre fin 2026. Pour mémoire, la FDA avait accordé le statut de « médicament orphelin (ODD)» et la désignation de « maladie rare pédiatrique (RPDD) » au candidat médicament BBDF-101 devenu Batten-1. Désormais, la formulation propriétaire buvable du candidat, adaptée aux besoins de l’enfant, est concentrée sur le miglustat seul dont le mécanisme d’action hors combinaison avec le tréhalose (ancienne formulation du BBDF-101) a démontré une efficacité significative contre la maladie.
La symptomatologie ne fait plus recette dans Parkinson
Elle y a cru jusqu’au dernier moment mais il fallait trancher. Ce lundi 25 avril, à l’annonce de la nouvelle stratégie, le cours de Theranexus a perdu 7%. Au cours des 24 derniers mois, la biotech a tout tenté pour trouver un partenariat industriel pour THN102 sans quoi il lui aurait fallu 100M€ pour continuer. « Nous avons recensé 200 big pharmas, middle pharmas et big biotechs susceptibles de licencier ou de co-développper ce programme avec nous, » évoque Franck Mouthon. « Au final, 30 d’entre-elles sont entrées en due diligence avec nous et 5 sont allées jusqu’aux lettres d’intentions. Depuis quelques mois ces dernières pistes s’éteignent les unes après les autres. » La symptomatologie dans la maladie de Parkinson n’a plus les faveurs des acteurs mondiaux qui désormais se désengagent et se tournent largement vers le curatif. Une orientation largement due à une évolution de la compréhension de la maladie de parkinson. L’exemple de JAZZ est édifiant à ce sujet. Cette pharma s’est délestée en catimini d’ADX-N05 dans la Somnolence Diurne Excessive pour environ 50M$ alors qu’elle avait récupéré ce produit en sortie de phase 2 pour un upfront de 125M$ et 272M$ de milestone en 2014 auprès d’Aerial BioPharma / SK. Bonne nouvelle cependant et vécue comme telle par ses petits porteurs : bien que Theranexus soit valorisée en dessous des 9M€ en bourse, en-deça même de sa trésorerie à 13 M€, elle n’a plus besoin de la ligne de financement en fonds propres réinitiée en janvier 2022 avec Iris. « En l’absence de deal pour THN102, cette ligne de financement nous permettait de continuer à sécuriser nos 18 mois de trésorerie, » notre Franck Mouthon. « Elle n’a plus lieu d’être à ce jour avec l’arrêt de nos programmes. »
Nouvel élan pour la plateforme Neurolead
« Toutes nos forces sont maintenant dirigées vers la reconstruction de notre valeur, » insiste Franck Mouthon. « Nos expertises accumulées en connaissance de modèles et en capacités à modéliser les mécanismes d’action des maladies neurodégénératives vont nous permettre d’identifier de nouveaux médicaments des thérapies innovantes – hors thérapies géniques – dans le domaine des maladies pédiatriques et neurologiques rares. » Mathieu Charveriat, directeur général délégué et directeur scientifique de Theranexus est à la manœuvre. Aux commandes de Neurolead, la plateforme active sur les interactions neurone-glie et dans la production de modèles cellulaires pathologiques humains, il a d’ores et déjà modélisé un certain nombre d’axes qui doivent permettre de démarrer le ciblage. « Nous avons l’intention et l’ambition d’annoncer un nouveau candidat médicament dans notre pipeline avant fin 2023, » avance Franck Mouthon. Un élan finalement retrouvé.
Jacques-Bernard TASTE
