THX Pharma (ex-Theranexus) et Biocodex annoncent un accord de licences pouvant atteindre 173 M€ dans trois indications rares pédiatriques et neurodégénératives. La biotech lyonnaise percevra 12 M€ dès la signature et jusqu’à 161 M€ de paiements d’étapes, assortis de redevances à deux chiffres. Biocodex financera la phase 3 de Batten-1, l’accès compassionnel et les études d’enregistrement, tout en prenant en charge la commercialisation dans les territoires couverts. THX Pharma, elle, conserve le pilotage du développement clinique.
Une licence mondiale exclusive pour Batten-1, candidat médicament dans la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3), et une licence exclusive États-Unis/Canada sur TX01, nouvelle formulation orale d’un principe actif déjà approuvé, ciblant la maladie de Gaucher de type 1 et la maladie de Niemann-Pick de type C.
C’est un début d’année en fanfare pour THX Pharma à quelques jours seulement (Ndr. le 19 février) de la présentation de ses chiffres au 31 décembre 2025. Il y a un an, cet accord n’aurait pas eu la même physionomie.
Les nouvelles données d’histoire naturelle et de patients traités par Batten-1, en particulier sur l’acuité visuelle (1), endpoint principal de l’étude, ont permis en effet de redimensionner la phase 3, ramenant un budget initialement évalué autour de 10 M€ à environ 4 M€. Elles ont également ouvert grand les portes à la levée de fonds de 7,8 M€ bouclée en novembre 2025 et offert la possibilité pour THX Pharma de conduire potentiellement seule son essai pivot.
UN SIGNAL ADRESSÉ À L’ÉCOSYSTÈME EUROPÉEN
« Ce n’est pas la même chose de proposer une phase 3 à un industriel qui sait que nous n’avons pas les moyens de la faire, que d’arriver avec une étude optimisée et les capacités de la financer », résume Mathieu Charvériat, président-directeur général de THX Pharma. Cette dynamique positive a rendu possible la mise en concurrence de trois candidats, deux américains et un français, tous avec des offres jugées solides. Le choix s’est porté sur Biocodex pour des raisons à la fois financières, opérationnelles et de proximité stratégique. Groupe pharmaceutique familial et indépendant, présent dans plus de 100 pays, Biocodex a construit en vingt ans une expertise des maladies neurologiques rares autour de Diacomit dans le syndrome de Dravet. « Dans les maladies rares, il ne suffit pas d’annoncer une intention pour réussir. Ce n’est pas forcément plus simple que dans les grandes indications », souligne Mathieu Charvériat, pour qui ce track record a pesé dans la décision. « Nous avons regardé de manière très factuelle comment créer le maximum de valeur pour les actionnaires et aller le plus vite vers les patients. Dans les deux cas, Biocodex était le mieux positionné », ajoute-t-il. Le dirigeant y voit aussi un signal adressé à l’écosystème européen, même s’il refuse de réduire son choix à une logique de souveraineté. « Nous pouvons développer des produits en Europe, nous avons des capacités de financement et d’exécution. Il n’est pas forcément indispensable d’aller aux États-Unis pour créer de la valeur », estime-t-il, tout en rappelant que si les Américains avaient été mieux positionnés, il les aurait retenus.
EXPLOITER LA MANNE DES OLIGONUCLÉOTIDES ANTISENS
Avec cet accord, THX Pharma boucle une stratégie de licences par blocs géographiques pour l’ensemble de son portefeuille clinique. TX01 avait déjà été cédé à Exeltis pour l’Europe et l’Amérique latine, et Biocodex prend désormais le relais pour l’Amérique du Nord. Batten-1 fait l’objet d’une licence mondiale unique avec Biocodex, qui en assurera l’enregistrement et la commercialisation après une phase 3 prévue dans l’année sur une trentaine de patients, avec un lancement international visé à l’horizon 2030. « Nous avons quasiment pavé le monde pour nos deux produits. Il reste quelques pays, mais sans marché structuré », résume Mathieu Charvériat.
Ces actifs cliniques sécurisés, la société concentre désormais ses ressources propres sur le développement de sa plateforme d’oligonucléotides antisens, avec un premier programme financé par Bpifrance à hauteur de 4,7 M€ dans le cadre du projet PickASO (2) et un second ciblant le glioblastome, tous deux encore au stade préclinique. Le tout sans tension supplémentaire sur les comptes et une validation industrielle et stratégique solide. De quoi nourrir les scale-up futurs.
Jacques-Bernard TASTE
Exergue / « Nous avons regardé de manière très factuelle comment créer le maximum de valeur pour les actionnaires et aller le plus vite vers les patients. »
(1) Les données clés sur l’acuité visuelle ont été publiées le 13 mai 2025, conjointement par Theranexus et la Beyond Batten Disease Foundation. C’est cette publication qui a fait bondir le titre de 90% en une séance.
(2) Programme de R&D financé via France 2030 et opéré par Bpifrance, sur trois ans, pour développer un oligonucléotide antisens ciblant TFEB, protéine clé de la voie d’autophagie impliquée dans des maladies neurologiques rares.
