(BiotechFinances n°991 lundi 20 juin 2022) Portée par Eurordis et soutenue par l’actuelle présidence française de l’Union Européenne ainsi que par la République Tchèque qui entrera en action très prochainement, l’idée d’un fonds européen destiné à financer les études de données de vie réelle (RWE) post AMM dans les maladies rares progresse à grand pas. Ce fonds se concentrerait initialement sur de très petites populations et des traitements complexes, compte tenu du niveau d’incertitudes au lancement associées à ces thérapies. Nous avons souhaité en savoir plus avec Yann le Cam, dg d’Eurordis.
BiotechFinances : Les données de vie réelle constituent un des points clefs de votre proposition commune avec l’EFPIA. Comment avez-vous abordé cette question ?
Yann le Cam : Nous sommes rapidement tombés d’accord sur l’importance des données de vie réelle. Le problème principal concernant les maladies rares tient au fait que les traitements les plus innovants, ceux qui ont le potentiel le plus positif pour les patients, sont approuvés à des stades précoces de développement. Cela signifie que le niveau des données collectées est tout de même limité et donc le degré d’incertitude élevé. En termes d’efficacité et de sécurité, de ratio bénéfice risque, évidemment les signaux sont positifs mais cependant, c’est souvent insuffisant pour faire une évaluation d’efficience. Mais pour savoir si le traitement est finalement curatif ou transformatif à long terme, il faut encore approfondir la connaissance. Cette incertitude qui pèse sur les thérapies contre les maladies rares est une véritable préoccupation pour les évaluateurs et les payeurs et devient de fait un problème pour le producteur mais aussi les malades et les médecins. Il est désormais possible grâce à la santé numérique de collecter les données plus facilement, d’affiner l’impact sur les clinical endpoints et également sur les autres éléments d’amélioration de qualité de vie, d’améliorations fonctionnelles.
BF : Quels sont les étapes importantes à franchir ?
Yann le Cam : Dans notre domaine particulier et là aussi les industriels nous rejoignent, nous avons tous compris que le plan de génération de données post AMM n’a de sens que s’il est défini au niveau européen. Il faut des questions communes dans tous les pays pour pouvoir concentrer des remontées de données de patients suffisantes. Nous sommes tous d’accord sur ce point. C’est important car il y a encore 4 ans, l’EFPIA n’était pas favorable comme elle l’est devenue aujourd’hui au règlement européen sur l’évaluation des technologies de santé (HTA). Le HTA a été finalement adopté et sa mise en œuvre va être effective en 2025 sur les thérapies avancées, les cancers y compris rares et en 2028 pour tous les traitements des maladies rares dont les médicaments orphelins. Désormais, tout le monde avance dans le même sens. Il reste du travail à faire aussi sur la négociation et l’achat conjoint. Mais sur ces questions nous avons des oppositions.
BF : Comment ce fonds sera-t-il mis en œuvre ?
Yann le Cam : Nous en sommes aux prémices. L’EFPIA nous a fait part de sa volonté de nous accompagner dans l’étude technique, la préparation, le plan de faisabilité et sa construction. Sous réserve du travail de réflexion à réaliser en commun, nous imaginons de notre côté un véhicule abondé par des fonds européens au titre de l’innovation. Ce fonds données de vie réelle va réellement rendre le marché européen plus attractif parce qu’il complète efficacement et il enrichit les progrès accomplis avec le règlement européen sur l’évaluation des technologies de santé (HTA). Il participera à la défragmentation des marchés. L’intérêt pour les sociétés est fondamental. Elles vont pouvoir introduire leur produit en Europe et générer des données post AMM sur l’ensemble des pays financées notamment par le fonds sur lequel nous travaillons.
BF : Et côté fonctionnement pratique ?
Yann le Cam : L’une des pistes consisterait à faire en sorte qu’un même comité à l’échelon européen soit à la fois dans la discussion sur le niveau d’incertitude du médicament, des questions à poser et du plan de recherche post AMM. Ensuite, il est vraisemblable qu’il faudra penser à financer la génération des données entre 3 et 7 ans si c’est une maladie extrêmement rare. Le temps d’avoir des données suffisantes pour reexaminer et faire une nouvelle HTA plus éclairée avec des données de vie réelles plus robustes sur un nombre de patients conséquent. C’est le modèle que nous défendons chez Eurordis et il n’est pas perçu comme absurde par les industriels.
Propos recueillis par Jacques-Bernard Taste.