Le spin-off de Généthon, qui travaille à l’élaboration de solutions de thérapie génique pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), démarre avec le feu vert de la FDA pour des essais cliniques aux USA de l’ATA-100, avec un financement de France 2030 pour un autre programme ciblant la LGMD-R5 et avec le lancement d’une levée de fonds de 40 M€.
La rentrée est riche pour Atamyo Therapeutics ! La biotech spécialisée dans le développement de programmes de thérapie génique pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), vient de franchir des étapes pour deux de ses projets de médicaments. La FDA a autorisé un essai clinique aux USA pour l’ATA-100, son projet le plus avancé et qui a déjà fait l’objet d’un essai clinique en Europe en 2022. « Il y a beaucoup de patients aux États-Unis touchés par la dystrophie musculaire des ceintures de type 2i/R9, maladie ciblée par l’ATA-100, indique Stéphane Degove, CEO d’Atamyo. Nous espérons démarrer la phase 2b au deuxième semestre 2024. » La population visée est composée de patients atteints par la maladie avec une sévérité moyenne.
8 M€ de France 2030
Les LGMD concernent 250 000 personnes dans le monde (25 000 en Europe) et se caractérisent par la perte progressive de l’usage de la marche et des membres supérieurs et une atteinte des muscles cardiaques et du diaphragme. À ce jour, aucun traitement n’existe et l’ambition thérapeutique de l’ATA-100 est de stopper la maladie et de restaurer certaines fonctions, notamment respiratoires. Pour son second programme du pipeline ciblant la LGMD-R5, Atamyo vient également de décrocher 8 M€ de France 2030. Ceux-ci participeront à financer un essai clinique et le suivi de l’évolution des patients sur le long terme en Europe et Afrique du nord. « Ce programme nous tient particulièrement à cœur car il cible la forme la plus agressive de LGMD. Les premiers symptômes apparaissent à partir de l’âge de 5 ans et 90% des enfants perdent l’usage de la marche avant 15 ans. Et nous sommes les seuls à développer un traitement ! » précise Stéphane Degove. L’essai clinique devrait démarrer fin 2023.
Une levée de fonds de 40 M€
La rentrée rime également avec recherche de fonds pour Atamyo, qui s’est lancée dans une levée de 40 M€ avec un closing début 2024. Jusqu’ici, le spin-off de Généthon a été quasi exclusivement financé par le pionnier sur les thérapies géniques ciblant les maladies rares* : 30 M€ ont déjà été injectés depuis sa création en 2020. Atamyo est spécialisé dans la thérapie génique à travers les adénovirus, grâce aux découvertes du Professeur Isabelle Richard, sa directrice scientifique : « Aujourd’hui, on a la capacité de construire des vecteurs de thérapie génique modifiés grâce à l’IA, qui permet de faire des modèles prédictifs. Leur interaction avec les organes ciblés est favorisée et l’efficacité du transfert du gène thérapeutique augmentée ». Atamyo a notamment recours à l’IA pour des recherches en cours sur les cardiomyopathies d’origine génétique, qui ont un fonctionnement similaire aux LGMD et représentent un besoin médical important. « Nous sommes les premiers à arriver en clinique avec ces nouvelles technologies de thérapie génique. Notre approche nous permet, avec une injection unique en IV, d’avoir une biodistribution adaptée et d’aller non seulement plus spécifiquement dans les muscles atteints mais aussi d’éviter les organes sources d’effets secondaires », pointe le CEO.
Marie Albessard
* Généthon est membre de l’Institut des biothérapies des maladies rares créé par l’AFM- Téléthon.
L’accessibilitÉ de la thÉrapie gÉnique
Le principal frein d’accès aux thérapies de solution génique – bien que se caractérisant par une injection unique – consiste en son coût et les réticences de certains États à le rembourser. « Nous nous fixons comme contrainte d’être commercialisé partout, dès lors que le prix de remboursement nous permet d’être rentable. La tarification dépendra du bénéfice thérapeutique démontré lors des essais cliniques », indique le CEO Stéphane Degove. Ce dernier souligne les innovations sur les nouveaux vecteurs entreprises par Atamyo ; elles pourraient permettre de réduire la quantité de dose injectée et donc de diminuer les coûts de fabrication.
