Basée aux Pays-Bas, uniQure (QURE), décroche un jalon de 100 M$ associé à la première vente commerciale d’Hemgenix aux États-Unis par son partenaire CSL (CSL). Hemgenix est une thérapie génique administrée une seule fois pour le traitement des adultes atteints d’hémophilie B qui utilisent actuellement un traitement prophylactique par le facteur IX, ou qui ont une hémorragie actuelle ou historique potentiellement mortelle ou qui ont des épisodes hémorragiques spontanés graves et répétés. Il s’agit de la première thérapie génique approuvée pour l’hémophilie B aux États-Unis, dans l’Union européenne (UE), dans l’Espace économique européen (EEE) et au Royaume-Uni.
Home Biosciences co-fonde Sequantrix avec une équipe mondialement reconnue dans le domaine de la fibrose, les Drs Rafael Kramann et Rebekka Schneider de l’Uniklinik RWTH Aachen. Sequantrix est la deuxième start-up créée par Home Biosciences dont le ticket d’amorçage (non dévoilé) est l’un des plus importants à ce jour. Sequantrix tire parti des dernières avancées computationnelles et du développement de modèles organoïdes pour mieux appréhender les mécanismes fibrotiques, et ainsi ouvrir la voie à une nouvelle génération de thérapies. Cette plateforme intègre une base de données multimodales humaines en cellule unique parmi les plus importantes au monde dans le domaine de la fibrose, ainsi qu’un ensemble d’outils computationnels spécifiques à la fibrose. La biotech dispose de quatre nouvelles cibles thérapeutiques validées et débutera ses activités de développement de candidats-médicaments dans les mois à venir.
Belle nouvelle pour TME Pharma. La FDA approuve sa demande de lancement d’un nouvel essai clinique (IND) pour évaluer son actif principal, le NOX-A12, pour une phase 2 dans le cancer du pancréas (OPTIMUS) aux États-Unis. L’étude évaluera l’innocuité et l’efficacité de NOX-A12 en combinaison avec l’anti-PD-1 pembrolizumab (Keytruda de Merck) et deux régimes de chimiothérapie différents (irinotécan nanoliposomal/5-FU/Leucovorine ou gemcitabine/nab-paclitaxel) dans le traitement de deuxième intention du cancer du pancréas. Le recrutement concernera 70 patients aux États-Unis, en France et en Espagne, où l’étude a déjà été approuvée. Comme annoncé en juin 2022, TME Pharma concentre actuellement ses capacités sur le développement de NOX-A12 dans le glioblastome. De fait, l’essai de phase 2 OPTIMUS dans le traitement de deuxième ligne du cancer du pancréas ne sera lancé que lorsque le financement approprié sera disponible.
Le fonds Société de projets industriels (SPI), géré pour le compte de l’État par Bpifrance dans le cadre de France 2030 prend le lead de “l’extension-bouclage” du tour C de Corwave avec une mise de 15M€. Ont également participé à hauteur de 11 M€ Exor Ventures, contrôlé par la famille Agnelli et Vlerick Group. La medtech atteint le montant de 61 M€* en total cumulé du tour qui a été entamé en 2020. Elle est spécialiste des pompes cardiaques à membrane ondulante de nouvelle génération et va financer son déploiement industriel pour atteindre une production de 1000 dispositifs par an et son entrée en clinique aux US. (*35M€ ont été apportés en tour C1 avec European Innovation Council and SMEs Executive Agency, Financière Abevel, Novo Holdings Seventure Partners Sofinnova Partners Ysios Capital.)
S'abonner gratuitement au 15h Biotech Express :