为了开发我们的首批CFTR调节剂，我们不得不测试超过100万种分子。
为了开发其五种囊性纤维化治疗方案，Vertex 在超过24个国家和515家中心开展了约200项成人及儿童临床试验，纳入了22,000名患者。与 Vertex Pharmaceuticals 的高级副总裁兼囊性纤维化研究负责人 Fredrick Van Goor 博士一起，回顾这一罕见病研究的进展。
BiotechFinances : 自1989年首次发现CFTR基因以来，囊性纤维化的治疗有哪些进展？
Fredrick Van Goor : 在过去27年里，我们在针对囊性纤维化（CF）根本病因方面取得了一系列创新。这种遗传性疾病通常在出生时被诊断，并随着年龄增长而恶化。其病因在于CFTR蛋白的功能障碍或不足。CFTR在上皮细胞的细胞膜中充当“通道”，负责调节氯离子的跨膜转运。结果是在多个器官中积聚浓稠黏稠的...
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