(BiotechFinances n°1029) Faire mentir le dogme selon lequel la disparition des cellules bêta est irréversible ! L’objectif poursuivi par les trois co-fondateurs de DiogenX, Benjamin Charles son CEO, Patrick Collombat et Jean-Pascal Tranie est ambitieux mais peut être plus aussi inaccessible qu’il n’y paraissait par le passé. En cas de réussite, cela relèverait d’un bond en avant phénoménal pour les patients atteints de diabète de type 1. DiogenX en a fait sa priorité et elle a su convaincre une belle brochette d’investisseurs internationaux et français pour un tour A de 27,5 M€ qui reste, par les temps qui courent, une opération notable. Après un seed qui s’était monté en juin 2020 à 4,5 M€ avec Boehringer Ingelheim Venture Fund, JDRF T1D Fund et AdBio Partners, la jeune biotech marseillaise a rallié aux côtés de ses investisseurs historiques trois nouveaux entrants : Roche Venture Fund, Eli Lilly and Company et Omnes. Au passage, l’engagement par deux fois de la Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) à travers son JDRF T1D Fund est caractéristique d’une vision à laquelle les fondations hexagonales souvent trop timorées seraient inspirées de s’acculturer. « Lors de notre première levée d’amorçage, au regard des datas que nous leur avons présentées, nos interlocuteurs de la JRDF nous ont dit « c’est sans précédent, on y va ! », confie Benjamin Charles.
Seule en piste sur la régénération
Régénérer les cellules bêta pancréatiques productrices d’insuline à l’aide d’une protéine recombinante qui module la voie de signalisation Wnt/β-caténine, c’est donc la piste jusqu’alors inexplorée trouvée par Patrick Collombat et son groupe de recherche « Génétique du diabète » en association avec l’Inserm et le CNRS à Nice. Ce dernier, outre sa position de co-fondateur, agit aussi en tant que conseiller scientifique de DiogenX. Dans la présentation de l’avancement de ses travaux, l’entreprise souligne qu’elle a, à ce jour, démontré l’efficacité de son programme dans la prévention et l’inversion du diabète dans des modèles in vivo de diabète de type 1. Elle souligne qu’une première preuve de principe avec une augmentation significative des cellules bêta humaines fonctionnelles, productrices d’insuline, lors de recherches précliniques a été obtenue. Elle indique par ailleurs que l’exposition à long terme a été bien tolérée dans les études précliniques, montrant la sécurité de l’approche de DiogenX ciblant la voie Wnt/β-caténine. Et in fine, elle mentionne que l’ensemble de ces données montre un potentiel d’utilisation clinique à la fois en monothérapie et en combinaison avec des injections d’insuline et/ou d’autres thérapies ciblant les cellules ß pancréatiques. « Notre financement initial de 4,5 M€ nous a permis de connaître le mode d’action, d’identifier et de valider le candidat », note Benjamin Charles qui ajoute : « Maintenant, nous sommes en train de dérisquer la CMC pour rentrer en développement préclinique au dernier trimestre de cette année. » Les nouveaux fonds qui donnent une visibilité d’environ 3 ans à l’entreprise devraient lui permettre de renforcer ses effectifs avec notamment le recrutement prévu d’un directeur médical et d’aller jusqu’à la phase 1 / 2 avec les données de sécurité, son principal endpoint.
Jacques-Bernard TASTE
LE MARCHÉ DU DT1 VU PAR DIOGENX*
Nous pensons que les approches traditionnelles de l’analyse de marché sous-estiment la véritable valeur des thérapies du DT1 (où un certain nombre d’études de marché récentes prédisent le marché mondial du DT1 devrait se situer entre 2,8 milliards de dollars et 25 milliards de dollars d’ici 2025). Le DT1 est une maladie chronique qui nécessite une attention constante de la part de l’individu et de ses soignants, dont le fardeau s’ajoute au besoin médical non satisfait, au coût aigu des soins et au coût de la morbidité et de la mortalité à long terme dues aux complications de la maladie. Nous avons recherché une évaluation complète et quantitative du fardeau de la maladie (BOI) pour fournir aux parties prenantes développant, finançant et approuvant des thérapies pour le DT1 une meilleure compréhension de leur potentiel. En effet, les résultats de l’analyse montrent que le fardeau économique annuel du DT1, > 30 milliards de dollars aux États-Unis et > 90 milliards de dollars dans le monde, a été historiquement sous-estimé.
*Consultez aussi la source : https://t1dfund.org/wp-content/uploads/2020/02/Health-Advances-T1D-Concept-Value-White-Paper-2020.pdf
