Ne pas enrayer la dynamique d’un système qui, bien que demandant à être ajusté, a permis de créer une filière européenne performante autour des maladies rares pour le bénéfice des patients. L’alarme est lancée. A l’horizon 2024, probablement au cours du dernier trimestre, la révision en cours du règlement européen sur les médicaments orphelins (1) devrait avoir été adoptée à la suite d’une approbation formelle du Conseil et du Parlement européens. En l’état actuel de la connaissance des orientations prises par la DG santé, les inquiétudes des acteurs engagés dans l’innovation en santé sont nombreuses.
Mobilisés
Voici quelques jours à peine, Claire Skentelbery, la directrice générale d’Europabio (Ndr. Lire le reportage de Annelot Huijgen en p 6 et 7) pointait l’obligation pour l’Europe de se saisir de l’opportunité de la révision pour accélérer dans le domaine de la santé en général et en faveur des maladies rares en particulier. En l’état, cet objectif semble encore éloigné. « Sur la base des informations que nous avons eues jusqu’à présent, nous nous attendons à ce que la proposition de révision réduise considérablement l’attractivité et la compétitivité de l’Europe pour les investissements biopharmaceutiques », nous a-t-on indiqué. « La Commission envisage de réduire la durée de l’exclusivité commerciale pour les médicaments orphelins de 10 à 5 ans et d’introduire un système de modulation basé sur la conditionnalité (lié au lancement dans les 27 États membres et à des critères de besoins médicaux non satisfaits non définis) ». On mesure l’impact de ces mesures sur les petites entreprises qui seront également touchées par la révision de la législation pharmaceutique générale. Et l’association d’alerter sur le déclassement européen face aux Etats-Unis et à l’Asie.
Ne pas aboutir à un mécanisme désincitatif
Côté français, l’association nationale des healthtechs françaises suit, bien sûr, ce dossier de près. « Le dispositif mis en place en Europe depuis plusieurs années a conduit à nous placer en excellente position sur le plan des filières maladies rares que ce soit au niveau industriel, scientifique et en termes de réponses apportées aux patients, » souligne Franck Mouthon, le Président de France Biotech. « Il faut conserver cette traction de premier ordre tout en travaillant effectivement sur certains aspects sensibles. L’orientation de la révision qui s’affirme en soutien aux maladies ultra rares et rares à forts besoins médicaux insatisfaits notamment pédiatriques, nous semble justifiée. Cette volonté d’encourager l’innovation thérapeutique pour ses patients ne doit pas aboutir à un mécanisme désincitatif pour les autres maladies rares » ajoute Franck Mouthon. « En outre, corréler un dispositif incitatif dans l’ultra rare et même le rare à un lancement dans 27 pays alors même que certains d’entre-eux sont exempts de certaines de ces maladies nous semble contre-productif ». Une contre productivité également pointée par les investisseurs.
Les premiers lésés seront les patients
« La réglementation sur les maladies rares est un sujet essentiel mais il faut faire attention à ce que les bonnes intentions ne s’accompagnent pas d’effets pervers. L’objectif premier est de faciliter l’accès des patients aux nouveaux traitements », souligne Antoine Papiernik, Président et Managing Partner de Sofinnova Partners. « Il est utile de regarder ce qui s’est passé aux Etats Unis avec le Inflation Reduction Act et d’en tirer les enseignements. En avançant la période à partir de laquelle les réductions de prix sur un nouveau médicament peuvent commencer, ce qui relève de la même logique qu’une réduction de la période d’exclusivité, il devient plus difficile de financer le développement d’un médicament qui a parfois coûté jusqu’à 2 milliards de dollars avant d’arriver sur le marché. » Aux Etats Unis, malheureusement, les effets pervers commencent déjà à apparaître avec moins d’investissements sur les petites molécules, l’arrêt d’études cliniques pour des indications secondaires. Les premiers lésés sont les patients les plus vulnérables.
Jacques-Bernard Taste
(1) : Règlement CE n°141/2000
(2) : Lire notre grand angle en page 6 et 7 de ce numéro.
