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MPS IIIA : LYSOGENE AVANCE EN CONFIANCE

L’évaluation de la concentration d’héparane sulfate, principal biomarqueur de la maladie MPS IIIA, dans le liquide céphalo-rachidien des 16 patients analysés à 6 et 12 mois après le traitement avec LYS-SAF302, fait apparaitre une réduction de 23% par rapport aux valeurs avant traitement. Et à 12 mois, les taux moyens de neurofilaments à chaîne légère (NF-L) sont revenus aux valeurs initiales, puis ont diminué jusqu’à environ la moitié de ces mêmes valeurs à 18 et 24 mois. Cette diminution des NF-L pourrait indiquer un effet positif de sa thérapie génique LYS-SAF302 contre le Syndrome de Sanfilippo. Lysogene affectée par le décès d’une jeune patiente et par une suspension de son essai clinique AAvance – un épisode difficile de la vie de l’entreprise en 2020 – avance avec prudence vers le marché et dispose aujourd’hui de signaux encourageants. Les résultats de l’étude de phase 2/3 sont attendus en cette fin d’année 2022.  La dernière visite du dernier des 18 patients recrutés « last patient – last visit » dans AAvance aura lieu pour sa part d’ici mars ou avril prochain. « Nous aurons dès lors collecté une somme considérable de données à analyser, » souligne Karen Aiach, fondatrice et présidente directrice générale de Lysogene qui ajoute : « difficile de donner un timeline précis pour la suite car sommes, à ce stade, aveugles sur beaucoup de secondary endpoint qui visent à évaluer le trouble du comportement, le sommeil, la qualité de vie, les biomarqueurs, l’imagerie. Et il y a aussi les éléments digitaux qui ont été capturés pendant les essais cliniques via l’application smartphone développée spécifiquement pour cette étude (1) ».

Le pricing en question

D’ici là, l’entreprise qui a récupéré les droits mondiaux de développement et de commercialisation de LYS-SAF302(2) suite à la résiliation de son accord de licence avec Sarepta doit également poursuivre un travail de formation de prix pour son produit phare. Un sujet toujours délicat concernant les thérapies géniques (3). Sur ce point important Karen Aiach nous a indiqué avoir initié des relations avec les Health Technology Assessment (HTA) bodies en amont pour s’assurer de la bonne adéquation des outils d’analyse d’AAvance avec les exigences des autorités de pricing. « Nous aurons collecté normalement tout ce qu’il faut, en temps normal, pour pouvoir démontrer la valeur d’un médicament, » nous a confié la dirigeante.  « Mais il serait prématuré de dire que nous avons déjà démarré des analyses le pricing en direct avec les HTA bodies parce que nous ne l’avons pas fait. » Et elle ajoute : « En revanche, nous avons initié une étude approfondie – mais dont les résultats sont confidentiels – qui est relative à l’accès au marché pour des thérapies dans notre périmètre. Si les résultats de notre essai clinique sont favorables, nous sommes confiants dans la capacité des systèmes de paiement à pouvoir rentrer en échange avec nous d’une manière intelligente et constructive. » De quoi poursuivre sereinement le chemin vers le marché lorsque tous les clignotants passeront au vert.

(1) Lire BiotechFinances n°919 du 2 novembre 2020, « Secouée, Lysogene veut garder le cap »

(2) La résiliation de l’accord de licence avec Sarepta annoncée le 13 janvier 2022, sera effective le 11 juillet 2022.

(3) Lire BiotechFinances nos 946 et 947 des 7 et 14 juin 2021, « Thérapie Génique : un défi systémique »

Les centres d’essais cliniques de LYS-SAF302

États-Unis

  • CHOC Children’s Orange, California
  • University of Minnesota, Minneapolis
  • Weill Cornell Medical College, New York
  • Baylor college of medicine / Texas children’s hospital, Houston

Grande-Bretagne

  • Great Ormond Street Hospital, Londres.

Europe

  • Armand Trousseau Public Hospital, Paris
  • University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Hambourg Allemagne
  • Amsterdam UMC, Pays-Bas

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