(15H BIOTECH EXPRESS MERCREDI 20 JUILLET 2022) – Aux Etats-Unis, CAMP4 Therapeutics boucle une série B de 100 M$ pour faire progresser ses principaux programmes d’ARN reg et accélérer l’expansion de sa plate-forme d’actionnement regRNA. Enavate Sciences a mené le tour. Les investisseurs existants 5AM Ventures, Polaris Partners, Northpond Ventures, Andreessen Horowitz, The Kraft Group et d’autres ont également suivi.
GenSight Biologics (SIGHT), a annoncé que des sujets atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) traités avec LUMEVOQ continuent à bénéficier d’une nette amélioration de leur vision 5 ans après une seule injection de la thérapie génique. Les données de RESTORE 2, l’étude de suivi à long terme à laquelle tous les participants aux études pivotales de Phase III RESCUE3 et REVERSE4 ont été invités, continuent également de montrer que le traitement est bien toléré sur la période de suivi de 5 ans. RESTORE est une étude importante de suivi à long terme pour le traitement d’une maladie rare. 62 sujets ont accepté d’être inclus et suivis et 55 ont terminé l’étude. Tous les sujets atteints de NOHL causée par un gène mitochondrial ND4 muté ont été traités par une injection intravitréenne unique de LUMEVOQ dans un œil et par une injection simulée (sham) dans l’autre.
Medesis Pharma va recevoir une subvention de 300 K€ sur 24 mois de l’AFM-Téléthon soit l’équivalent de 30% du financement des premières phases de développement préclinique (1) pour son traitement expérimental de la biotech dans la maladie de Huntington. Les résultats positifs de ces phases de développement permettront la mise en œuvre d’une étude clinique de phase Ib/IIa sur des malades dans plusieurs pays européens, en accord avec le programme de développement validé par l’Agence Européenne du Médicament. (1 – pharmacocinétique / pharmaco distribution, efficacité pharmacologique, toxicologie.)
Chiffres maladie de Huntington :
- 8 cas pour 100 000 individus : La prévalence de la maladie de Huntington est d’environ. Dans le monde ;
- 100 000 : le nombre de malades ;
- 200 000 : les porteurs du gène anormal.
En Belgique, Sequana Medical (SEQUA) a finalisé son recrutement (12 patients) pour son étude de preuve de concept SAHARA de phase 2a utilisant son produit DSR de première génération (« DSR 1.0 ») comme traitement de l’insuffisance cardiaque congestive. Sequana Medical a l’intention d’étendre SAHARA pour traiter un petit nombre de patients avec son produit propriétaire DSR de deuxième génération (« DSR 2.0 ») afin de soutenir le dépôt d’IND auprès de la FDA d’ici la fin de l’année pour démarrer l’étude américaine (MOJAVE) de phase 1b/2a.
SparingVision a présenté des résultats précliniques positifs supplémentaires pour son programme indépendant du gène principal SPVN06. Les données d’une étude de tolérabilité et de biodistribution d’un mois montrent en outre que le SPVN06 est bien toléré chez les primates non humains (PNH). La soumission de l’autorisation d’essai clinique (CTA) et la demande de nouveau médicament expérimental (IND) sont attendues au troisième trimestre de cette année.
En Californie, BigHat Biosciences boucle une série B de 75 M$ dirigée par Section 32 avec la participation de nouveaux investisseurs Amgen Ventures , Bristol Myers Squibb , Quadrille Capital, Gaingels et GRIDS Capital. Les historiques Andreessen Horowitz , 8VC et AME Cloud Venturesa ont également contribué. Le financement sera utilisé pour faire évoluer la capacité de Milliner, la plateforme intégrée AI/ML-wet lab de l’entreprise qui développe des thérapies par anticorps. L’investissement porte le financement total de BigHat à 105 M$.
