Lysogene (LYS), publie des données positives sur les biomarqueurs avec le LYS-SAF302 dans l’essai clinique AAVance en cours pour le traitement de la MPS IIIA (NCT03612869). Les premiers résultats montrent, pour les neuf patients analysés jusqu’à présent, des réductions de la concentration de HS dans le LCR à 6 et 12 mois après le traitement avec le LYS-SAF302, par rapport aux valeurs avant traitement. Ralph Laufer, Directeur Scientifique de Lysogene, a de son côté indiqué que la réduction des substances de surcharge secondaires, les gangliosides GM2 et GM3, confirme l’activité biologique et le potentiel thérapeutique du LYS-SAF302. (Photo: Karen Aiach, fondatrice et Pdg de Lysogene)
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