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dimanche 4 décembre 2022
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15H BIOTECH EXPRESS MARDI : Orchard Therapeutics, OSE Immunotherapeutics

Orchard Therapeutics (ORTX), et ses partenaires de recherche, la Fondazione Telethon et l’Ospedale San Raffaele de Milan, obtiennnent l’accord de la Commission Européenne pour la mise sur le marché du Libmeldy, première thérapie approuvée pour les patients souffrant de LDM précoce et répondant aux critères d’éligibilité clinique. La LDM est une maladie héréditaire rare et potentiellement mortelle du métabolisme qui touche environ un enfant né vivant sur 100 000.  Les patients atteints de LDM perdent peu à peu la capacité de se déplacer, de parler, d’avaler, de manger et la vue. Dans sa forme infantile tardive, le taux de mortalité à l’âge de cinq ans est estimé à 50 % et à 44 % à 10 ans pour la forme juvénile.

OSE Immunotherapeutics (OSE), a inclus son premier patient dans l’essai clinique de phase 2 évaluant OSE-127/S95011, antagoniste du récepteur à l’IL-7, chez des patients souffrant de rectocolite hémorragique active modérée à sévère. OSE-127/S95011 est développé en partenariat avec Servier dans le cadre d’un accord d’option de licence jusqu’à la finalisation de deux études cliniques de phase 2, avec exercice de l’option à la finalisation positive de l’une des deux études.

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