Theranexus (ALTHX) et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) obtiennent l’avis positif de l’Agence européenne des médicaments sur le design de l’étude pivot de phase 3 de leur candidat médicament Batten-1. La réponse de l’EMA est alignée celle de la FDA début mai 2023. Les mêmes critères d’efficacité ont été retenus. La population cible sera composée d’environ 60 patients CLN3 âgés de 4 à 16 ans, dont la randomisation sera stratifiée en 3 groupes d’âge, de 4 à 8 ans, de 9 à 12 et de 13 à 16 ans. Une cohorte supplémentaire de 9 patients pédiatriques traités en ouvert, sera recrutée en parallèle. Le recrutement des patients devrait démarrer d’ici la fin de l’année 2023 et l’étude sera menée dans plusieurs centres aux États-Unis et en Europe.
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